点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
全球范围内，每160名儿童中就有一位被孤独症谱系障碍（ASD）封闭在自己的世界中，这种神经发育障碍主要表现为社交沟通障碍、兴趣狭窄及重复刻板行为等。在中国，约有近千万个家庭受到这一问题的影响。尽管长期以来，行为干预和康复训练在一定程度上能减轻外在症状，但直击病理核心的特殊疗法仍未在医学领域找到答案。
然而，这一局面近日迎来重大转变。九芝堂美科与首都医科大学附属北京安定医院联合开展的“人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液治疗孤独症谱系障碍临床试验”已在北京正式拉开帷幕。这标志着中国在干细胞治疗精神神经疾病的研究方向上迈出关键一步。
8月26日，九芝堂发布公告，称其控股子公司北京美科研发的人骨髓间充质干细胞注射液已获得国家药品监督管理局的《药物临床试验批准通知书》，获准开展针对孤独症的临床试验。
这项临床研究是我国首个针对ASD的hBMMSC新药试验（登记号：CTR20253124），采用开放标签设计，计划纳入42名六岁及以上孤独症患者，通过单次静脉注射（剂量约200万细胞/公斤体重）进行48周内的安全性和初步疗效评估。
这款由九芝堂美科独立研发的生物制品Ⅰ类新药，其显著特点是利用健康年轻供者骨髓来源，并在低氧环境中培养以提高干细胞活性与血管内皮生长因子（VEGF）的分泌水平。研究团队由北京安定医院院长、精神卫生领域权威专家王刚教授领衔，承诺将以严谨的科学态度推动研究。
作为技术支持方，九芝堂美科在“药谷”建成的符合国际标准的生产基地，已实现干细胞的规模化、标准化生产。公司董事长张全成表示，帮助自闭症儿童的家庭是科研人员的社会使命。
在科学机制上，间充质干细胞因其修复网络被认为是突破孤独症困局的重要法宝。它们不仅能在大脑内作为抗炎因子，改善突触和神经元的连接，而且能通过肠脑轴调节体内微生物群，实现全面的协调修复。
伴随着全球对孤独症干细胞治疗研究的热潮，此次中国团队的尝试尤为亮眼。在国内开创此类研究的意义已超越实验本身，给无数家庭带来了希望。随着Ⅰ期临床试验的进行，研究者将为治疗的安全性、响应性和持久性等关键问题寻找答案。这些努力不仅将为hBMMSC疗法的进一步研究铺平道路，亦将为神经发育障碍的干细胞应用建立基础标准。对于千家万户来说，尽管旅程漫长，这一尝试却点燃了希望的光芒，可能为孤独症的治疗从症状改善向病理修复翻开新的篇章。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
