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2025年9月8日，全球知名制药公司施维雅宣布已与英国生物医药企业Kaerus Bioscience 达成最终协议，将收购其正在研发中的治疗脆性X综合征(FXS)的临床候选药物KER-0193。此项交易标志着施维雅首次在神经学领域进行资产收购，迈出了关键一步。
KER-0193是一种通过调节BK通道的小分子口服药。该药物由Kaerus Bioscience自2016年成立以来开发，并得到了Medicxi的联合创建。2025年3月，KER-0193成功完成了I期临床试验，展现出良好的安全性和药物代谢动力学特征。此外，美国食品和药物管理局(FDA)已授予此药物罕见病药物资格及罕见儿科药物资格，进一步印证了其潜在价值。
根据双方协议，Kaerus Bioscience将收到一次性预付款，并在药物开发和商业化的各个阶段具备里程碑付款机会。这笔交易的总额可能高达4.5亿美元，体现出双方对KER-0193的未来充满信心。
在科学层面，KER-0193以BK通道调节剂为核心，可以直接调整与脆性X综合征遗传机制相关的离子通道异常。在动物模型试验中，KER-0193已经显示出改善行为、感官和认知缺陷的积极效果。施维雅计划于2026年在美国和欧洲启动针对FXS患者的II期临床试验。
脆性X综合征是一种罕见且复杂的神经发育遗传综合征，对患者的认知与行为产生广泛影响。此病是智力障碍最常见的遗传原因之一，也是单基因自闭谱系障碍的主要类型。目前尚无获批的治疗手段，该综合征约占全球1%的自闭症谱系障碍(ASD)及智力障碍病例比例。
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