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武田血友病疗法在美适应证获批扩展

新药情报编辑 | 2025-09-09 |

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202598日,诺诚健华宣布,宜诺凯(奥布替尼)获得新加坡卫生科学局(HSA)的批准,用于治疗复发或难治性的边缘区淋巴瘤(R/R MZL)的成人患者。这标志着奥布替尼在新加坡的第二次适应证获批。早在202211月,该药物已经得到批准,用于复发或难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL)的治疗。

奥布替尼是一款由诺诚健华自主研发的创新型BTK抑制剂,具有高度特异性,能有效避免因脱靶导致的不良反应,从而提升药物的安全性和疗效,主要用于治疗血液类癌症自身免疫性疾病。在中国,奥布替尼于20201225日被批准用于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL,以及复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)。20234月,该药物获得MZL的适应证批复,并于20254月获得一线治疗CLL/SLL的批准。

在另一则行业动态中,武田公司TSE:4502/NYSE:TAK)近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了其血管性血友病药物Vonvendi的适应证扩展,这次扩展包括儿童患者。Vonvendi(重组血管性血友病因子[vWF],中文商品名:维因止)现已被批准用于血管性血友病(VWD)成年和儿童患者的常规预防性治疗,以减少出血频率。这些扩展基于多项临床试验的数据,其中包括对成年和儿童患者的研究,结果显示该药物在不同年龄段VWD患者的出血控制方面具有显著效果。

除此之外,吉利德的子公司Kite Pharma宣布终止与Shoreline Biosciences在通用型细胞疗法上的合作。该合作协议最初于20216月签署,专注于研发嵌合抗原受体(CAR)自然杀伤(NK)细胞技术。然而,随着合作的终止,这一预期总价值超过23亿美元的项目在2025年初曾出现了动摇,当时Shoreline解雇了相关项目的部分员工。吉利德的发言人已证实这段合作于2025年第一季度正式结束。

在政策领域,国家医疗保障局于202597日发布了《医疗保障基金使用监督管理条例实施细则(草案)》,并在2025107日期间公开向社会征求意见。草案详细规定了定点医药机构作为医保基金使用主体的责任,提出防范风险、加强自查及信息化管理的重要性。同时,草案还强调,对医保基金的支付要符合国家法规,防止违法违规行为,并对违法机构追究法律责任。

 


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