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9月15日，大睿生物（Rona Therapeutics）宣布，该公司自行研发的RN3161已经向澳大利亚的人类研究伦理委员会（HREC）提交了临床试验申请。RN3161是一种靶向INHBE的GalNAc-siRNA，目标是在超重和肥胖人群中提供一种可以长期维持的减重疗法。
INHBE是一个具备开发潜力的肥胖治疗靶点。据研究，INHBE基因在肝脏中高度表达，并负责编码Activin E蛋白，该蛋白参与脂肪代谢调控。分析显示，携带特定INHBE基因变异的人群往往表现出更健康的脂肪分布和理想的体成分，以及更加良好的血脂水平，同时能够显著降低患2型糖尿病和心血管疾病的风险。
通过精确抑制INHBE基因，RN3161能够有效减少体脂并保持瘦体重，与现有减重治疗方法有着显著区别。其设计中优化的GalNAc递送系统与化学修饰组合，降低了可能出现的脱靶效应风险。在临床前研究中，低剂量单次给药后即能够看到INHBE mRNA的表达量减少超过90%，并且药效持续时间表现优异。研究指出，RN3161可以实现超过半年的基因沉默效应，有可能将用药频率降低到每年仅需1至2次，大大提升了患者的治疗依从性以及长期管理的潜力。
大睿生物的首席医学官（CMO）Alex M. DePaoli博士表示，RN3161有望协助患者减重同时保持肌肉质量，还可能强化由于脂肪减少带来的代谢益处。低频次的给药不仅有助于提高患者的依从性，还能有助于长期维持体重管理，为肥胖症的治疗提供了一种全新的方案。
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