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9月15日,石药集团宣布,旗下研发的ALMB-0166已通过国家药品监督管理局(NMPA)的审批,正式在中国启动II期临床试验。这一试验旨在评估ALMB-0166在帕金森氏症患者中的有效性。根据企业公告,这一研发进展标志着石药集团在帕金森氏症治疗领域迈出了重要的一步。
ALMB-0166是一款同类首创的药物,专注于全新靶点半通道膜蛋白Connexin43 (Cx43)的人源化单克隆抗体抑制剂。该药物由石药集团的子公司AlaMab Therapeutics Inc.自主研发,旨在针对帕金森氏症、急性缺血性脑卒中和急性脊髓损伤等多种神经系统疾病发挥治疗作用。
帕金森氏症作为全球第二大的神经退行性疾病,其主要病理特征为黑质多巴胺神经元的进行性退变以及路易小体的形成。尽管目前该疾病的具体病因尚不明确,但其典型的临床表现包括静止性震颤、肌强直、动作迟缓、及姿势平衡障碍等运动症状,同时伴有睡眠障碍、认知和精神障碍等非运动症状。这些症状会随着时间的推移逐渐恶化,极大地影响患者的生活质量,也对家庭和社会的经济和护理资源造成巨大负担。
目前,如以左旋多巴为主的现有治疗手段,虽能在一定程度上缓解帕金森氏症的症状,但难以逆转疾病的进程或实现治愈。因此,科学界对新型治疗药物和疗法的需求非常迫切,以期能够有效延缓疾病进展,提高患者的生活质量。
ALMB-0166通过靶向Cx43半通道,有效抑制神经促炎症因子的释放和扩散,从而对神经系统提供保护作用。在临床前研究中,ALMB-0166在亚急性和慢性帕金森氏症的动物模型中表现出显著疗效,能够明显抑制多巴胺含量减少,并改善行为学能力和功能,同时表现出良好的剂量与药效关系。
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