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2025年9月17日，Roivant与Priovant Therapeutics隆重宣布，他们在开发的药物brepocitinib治疗皮肌炎（DM）三期VALOR试验中取得了积极的结果。这项长达52周的双盲安慰剂对照试验显示，口服每次30毫克的brepocitinib相较于安慰剂，在主要和所有九个关键次要终点上均表现出临床和统计学上的显著改善。这一突破性结果引发市场强烈反响，公司股价随之飙升7.7%。
试验结果详述
研究显示，在第52周时，brepocitinib 30 mg组的患者平均总改善分数（TIS）达到46.5，相比之下，安慰剂组仅为31.2，p值为0.0006，表明显著的统计学差异。实际上，从试验早期的第4周开始，brepocitinib组在TIS改善方面就已经显现出优越性。
在brepocitinib 30 mg治疗组中，超过三分之二的患者（TIS≥40）表现出至少中等程度的反应，接近一半的患者（TIS≥60）取得显著反应。此外，对于在试验开始时患有中度至重度皮肤疾病的患者，44%在第52周达到了皮肤的临床缓解状态，而反观安慰剂组，这一比例仅为21%。
试验还揭示了brepocitinib在减少患者糖皮质激素依赖方面的优势。约75%的试验参与者在最初依赖于糖皮质激素，而在研究结束时，brepocitinib治疗组中有62%的患者将糖皮质激素剂量降低至≤2.5 mg/天，42%的患者甚至能够完全停用，而这些数字在安慰剂组分别为34%和23%。
安全性评价
在安全性方面，brepocitinib 30 mg的表现与以往的临床试验结果相符。特别是对于关注的不良事件（AESIs），如恶性肿瘤、心血管事件及血栓栓塞事件，其发生频率与安慰剂组并无显著差异。
展望未来，Priovant计划在2026年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交针对皮肌炎治疗的brepocitinib新药申请（NDA）。如获批准，brepocitinib有望成为首个针对该疾病的靶向疗法，为广大患者提供新的治疗可能。
合作背景
值得一提的是，Priovant Therapeutics由辉瑞与Roivant Sciences于2022年合作成立，致力于开发源于辉瑞的自身免疫疾病药物包括brepocitinib和ropsacitinib。辉瑞在该公司中持有25%的股份，标志着两大企业在抗炎药物领域的深入合作。
总结
皮肌炎是一种罕见而困扰患者的自身免疫性疾病，主要侵袭肌肉和皮肤，导致肌无力、红斑及皮疹等症状，对患者的生活质量造成严重影响。目前治疗手段有限且副作用显著，而brepocitinib的最新临床试验结果为患者带来了新的曙光。
在此背景下，高光制药的JAK1/TYK2抑制剂TLL-018在2023年EULAR上展示了其与托法替布在活动性类风湿关节炎患者中进行头对头比较的II期临床中期分析成果，显示出该领域的整体技术进步和治疗前景。
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