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2025年9月17日，Hemogenyx Pharmaceuticals宣布，其开发的专利嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法HG-CT-1，已经在针对成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的I期临床试验中取得了重要进展，第三名患者已经成功接受治疗。
根据现阶段的结果，这种疗法在患者体内表现出良好的耐受性，符合试验设计的初始安全标准。此外，临床观察已经显示出初步的治疗效果：经过标准方法的评估，患者体内原始的AML细胞已经不可检测。接下来，这名患者将在美国食品药品监督管理局（FDA）批准的试验方案下，接受持续监测，以进一步评估是否达成其他次要研究目标。
在完成最低剂量组的三例患者治疗后，其安全数据将提交独立数据安全监察委员会（DSMB）进行分析与审核，由该委员会决定是否可以进入试验的下一个剂量阶梯。这一积极的消息推动了Hemogenyx Pharmaceuticals的股价在17日飙升超过24%。
HG-CT-1是一种专门靶向FLT3的自体CAR-T细胞疗法，专为治疗复发或难治性急性髓系白血病的成人设计。当前的I期临床试验是基于剂量递增的研究模式，目的是评估该疗法在R/R AML患者中的安全性。同时，该试验还有几个重要的次要目标，包括根据AML特异性标准评估HG-CT-1的疗效、测定总体生存率、评估无进展生存期以及确定疗效持续时间。这些相关数据将通过对接受治疗患者的持续跟进收集而来，对那些治疗选择有限的患者群体，这些次要终点是衡量HG-CT-1潜在临床价值的关键。
Hemogenyx Pharmaceuticals承诺，随着试验的推进，将继续发布相关进展信息。公司的首席执行官兼联合创始人Vladislav Sandler博士对此评论表示：“第三名患者的成功治疗对我们公司及所有与复发/难治性AML斗争的患者来说，是一次重要的里程碑。观察到的安全性以及初步疗效结果让人鼓舞，也证明了HG-CT-1在对抗这种侵袭性强且难以治愈的白血病方面的潜力。我们将竭力推动该疗法的临床开发，以满足亟待解决的医疗需求，并为我们的股东创造长远价值。”
Hemogenyx目前的研发管线主要集中于两大核心项目：进入I期试验的FLT3-CAR-T疗法HG-CT-1，以及处于新药研发（IND）启动阶段的人源化FLT3-CD3双特异性抗体，均旨在针对血液类肿瘤。
此外，值得注意的是，Hemogenyx Pharmaceuticals在2025年9月1日刚刚宣布，通过发行可转换贷款债券成功募集了62万英镑（约合84万美元），以继续推动其CAR-T疗法HG-CT-1在复发/难治性急性髓系白血病中的临床试验。
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