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2025年9月18日，VectorY Therapeutics与Shape Therapeutics达成了一项重要的选择权和许可协议，该协议授予VectorY独家选择权，以评估Shape开发的深部脑穿透腺相关病毒（AAV）衣壳SHP-DB1。此项合作将使VectorY能够将其矢量化抗体有效载荷用于针对三个治疗靶点的开发，并推进最终疗法的开发和商业化。
根据协议条款，Shape公司将收到一笔首付款，并有望在未来累积获得高达12亿美元的后续费用和里程碑付款。如果VectorY行使这一许可权，Shape将有资格从监管、研发以及商业化的里程碑付款获益，其中针对罕见病适应症的最高支付金额可达3.38亿美元，而针对非罕见病的项目则可能达到5.035亿美元。
近年来，围绕AAV载体展现的肝毒性问题引发了越来越多的关注。2025年，Sarepta公司开发的全球首款杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys因关联三例急性肝衰竭致死事件，再次引发了对AAV载体肝脏安全性潜在风险的广泛探讨。这也激发了对能够有效递送治疗基因并减少肝毒性及其他脱靶毒性的工程化AAV载体的需求，而这正是Shape开发的价值高达12亿美元的AAV衣壳技术的重要原因。
Shape公司研发的SHP-DB1递送载体，基于其专有的AAV5改造平台，已在非人灵长类动物研究中表现出卓越的穿透血脑屏障的能力。该载体通过静脉注射（IV）的方式高效将基因治疗药物递送至大脑深层区域，能够覆盖传统AAV载体难以触及的神经元群体。此外，相较于其他类型如AAV9，AAV5作为一种经过临床验证的递送载体，展现出更低的肝毒性和免疫原性，并且对中枢神经系统有广泛的趋向性。
VectorY公司早在创立之初便将AAV5作为其首选的衣壳平台，并在其核心在研项目VTx-002中采用该载体。这是一款针对运动神经元的抗体疗法，旨在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），公司计划于2025年底前提交该产品的临床试验申请（IND）。
这一先进的递送平台同样为VectorY的多个关键在研项目提供了有力支持。其中包括VTx-003，该项目靶向突变亨廷顿蛋白（mHTT）与TDP-43的双靶点抗体，计划用于亨廷顿病（HD）；以及VTx-005，该项目靶向病理性磷酸化tau蛋白的抗体，有望用于阿尔茨海默病（AD）的疾病进程干预。
公司的首席执行官Jim Scibetta博士表示：“SHP-DB1技术的引入，与我们致力于为神经退行性疾病提供革命性、疾病修饰性疗法的使命完美契合。通过这一合作，我们不仅强化了产品管线，还扩展了用AAV5这种可靠的安全载体提供有效无创治疗的能力。”
近年来，以亨廷顿病（HD）及阿尔茨海默病（AD）等中枢神经系统疾病领域，正在成为国际大公司布局的“战略要地”。这背后的动因是巨大的患者群体以及其市场的无限潜力；然而与此同时，也意味着高失败率的严峻挑战。
在这个高风险与高回报并存的市场中，递送技术的突破被视为成功的关键。SHP-DB1能否凭借其卓越的脑穿透力及降低肝毒性的潜在优势，成为开启中枢神经系统疾病治疗大门的关键，并克服AAV载体递送上的挑战与中枢神经系统药物开发的困境，这将是业内关注的焦点。
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