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2025年9月19日， 圣因生物（SanegeneBio）宣布，其研发的创新RNAi药物SGB-3383，成功获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，进入临床II期试验。这一药物专注于治疗补体介导的血液病，如阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。此次批准使得SGB-3383的适应症从肾脏系统扩展至涵盖更多的血液系统疾病。值得一提的是，今年5月，该药物已获得中国当局批准用于治疗补体介导的肾脏疾病，包括IgA肾病和C3肾小球病等。
补体系统在免疫防御中十分关键，但如果其调节失常，可能会导致炎症以及自身组织的损伤，从而引发多种疾病，尤其是补体介导的血液疾病。PNH与aHUS等属于罕见疾病，尽管患病人数较少，但其对患者的健康造成了极大的威胁，可能导致多器官严重损伤。现有的临床治疗主要依赖补体抑制剂，尽管改善了患者的生活质量和生存期，但在治疗效果、给药方式和安全性等方面仍存在不足，特别是无法全面控制补体系统。
新型RNAi疗法正为这些未满足的治疗需求提供新的可能。SGB-3383作为一种靶向CFB的小核酸药物，通过抑制致病基因表达，可望从源头控制疾病进程，减少感染风险。圣因生物通过其独特的RNAi技术平台，强调药物的治疗效果和安全性。临床前研究显示了其抑制CFB表达的卓越持久性和良好的安全性，为补体介导的疾病提供了一种优异的解决方案。目前全球尚无类似RNAi疗法获批上市，SGB-3383有望成为领先的RNAi候选药物。
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