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Ionis制药公司与Sobi公司在2025年9月19日宣布，TRYNGOLZA®（olezarsen）这一药物已获得欧盟的批准，用于作为饮食的辅助手段，以治疗经基因确诊的成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者。此次批准是基于欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）给予的积极意见。
此项批准依据的是Balance研究的三期积极数据。在此研究中，80 mg剂量的TRYNGOLZA展现出在六个月时能够显著降低空腹甘油三酯水平，并且这种效果在12个月内持续。此外，该药物还表现出显著降低急性胰腺炎事件的临床意义。TRYNGOLZA在安全性与耐受性上良好，其研究结果已刊登于《新英格兰医学杂志》。
Ionis的首席执行官Brett P. Monia博士表示：“TRYNGOLZA在欧盟的批准，对FCS治疗领域来说是一个重大进展。这一突破性的疗法为那些暴露在急性胰腺炎发作风险之下的欧盟FCS患者带来了新的希望。我们与Sobi及FCS社区的合作，使我们能为欧盟的FCS患者提供这一创新疗法。”
FCS是一种罕见的遗传性疾病，患者血液中的甘油三酯水平通常高于880 mg/dL，远高于正常水平。他们面临急性胰腺炎的高风险，欧盟地区的FCS患病率约为百万分之十三。
Sobi的研发与医疗事务负责人Lydia Abad-Franch博士指出：“TRYNGOLZA的获批是支持欧洲FCS社区的新里程碑。此药物通过显著降低甘油三酯水平及减少急性胰腺炎事件，改善患者生活质量。这延续了我们对FCS患者的承诺。随着欧盟对TRYNGOLZA的批准，我们期待为符合条件的FCS患者提供这种疗法。”
Sobi拥有在美国、加拿大和中国以外地区商业化TRYNGOLZA的独家权利，而该药物也在进行严重高甘油三酯血症的其他临床评估，三期研究的结果预计在2025年9月公布。
关于Balance研究，它是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的三期研究，目的在于评估olezarsen在FCS患者中的安全性和有效性。研究的主要终点是六个月时空腹甘油三酯水平的变化。其次要终点涉及甘油三酯水平及其他血脂参数的变化以及急性胰腺炎事件发生率。
TRYNGOLZA®（olezarsen）是一种RNA靶向药物，通过降低载脂蛋白C-III的产生来调节甘油三酯代谢，已获美国和欧盟批准用于成人FCS治疗。目前，该药物也在进行评估以治疗严重高甘油三酯血症。
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