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美国食品药品监督管理局（FDA）近日宣布，正式授予注射剂Forzinity（elamipretide）加速批准，用以治疗体重不低于30公斤的Barth综合征患者。这一消息标志着首个针对这种罕见疾病的治疗方法的出现。Barth综合征是一种少见的、严重的、以线粒体功能障碍为特征的病症，这种细胞部件负责为身体提供能量。
FDA药品评价与研究中心主任乔治·蒂德马克博士对此表示，FDA一如既往地支持对于罕见病安全有效疗法的开发，并将继续竭力确保罕见病患者能够获得创新治疗。
Barth综合征多见于男性，通常在婴儿期即展现出严重的心力衰竭，导致患者面临早逝的风险。那些能够活到青春期和成年期的患者，通常会经历疲倦、耐力差以及对运动的不耐受等挑战，这些问题严重影响了患者及其家属的生活质量。
Forzinity通过与线粒体内膜结合，旨在改善线粒体的结构和功能。此次FDA加速批准的过程表明，虽然Forzinity尚未完全证明其临床获益，但其在替代终点上的表现，如膝关节伸直肌肉力量的改善，可能合理预测其给患者带来益处，例如更容易的站立和更远距离的步行能力。作为加速批准的要求，Forzinity的生产厂商需在药物上市后执行一项随机、双盲、安慰剂对照试验，以确保改善能转化为实际的临床福利。
Forzinity需要每天进行一次皮下（即皮肤下）注射，在临床试验中，最常见的不良反应是轻至中度的注射部位反应，也曾出现过严重反应的报道。
值得一提的是，Forzinity此次申请获得了优先审评资格，被授予罕见儿科疾病认定。作为对这一成就的表彰，Stealth Biotherapeutics公司获得了相关的优先审评券和加速批准。
Forzinity的被批准是罕见病治疗领域的重要里程碑。作为一种长期没有有效治疗手段的遗传性线粒体疾病，Barth综合征的患者面临着一系列健康威胁和挑战，而这一批准为他们带来了新的希望，展示了加速审批程式在推动罕见病新药研发方面的重要性。
需要强调的是，基于替代终点的加速批准意味着后续验证性临床试验至关重要，以确认药物的真正临床效益。FDA在此过程中平衡了对治疗的急迫需求与确保药物安全有效之间的关系，表明了对罕见病患者的关怀和倾斜。
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