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近日，凌意（杭州）生物科技有限公司（以下简称“凌意生物”）正式宣布其研发的LY-M001注射液用于治疗I型戈谢病的II期临床试验现已启动，并且正加速开展多中心临床研究。这款注射液是国内首个进入II期临床阶段的针对戈谢病的AAV基因治疗药物。LY-M001注射液是我国首个获得自主研发的针对I型戈谢病的AAV基因治疗方案。该药物采用重组腺相关病毒（rAAV）作为载体，患者通过单次静脉注射即可在体内表达必需的葡萄糖脑苷脂酶。凌意生物使用自主知识产权开发了一款创新的葡萄糖脑苷脂酶基因治疗载体，这一载体能够在体内持续稳定表达，有效降解有害的糖脂代谢物，从而达到长期治疗戈谢病的目地。
在2024年1月，LY-M001注射液获得了来自国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）批准，并同时被授予孤儿药资格（ODD）和儿科罕见病资格（RPDD）。现阶段，该药物已完成I期临床试验的患者入组，初步结果显示LY-M001在安全性与有效性方面均具备优良表现。
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