点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
Ionis Pharmaceuticals公司近日宣布，在进行的一项关键研究中，zilganersen（ION373）对儿童和成人亚历山大病（AxD）患者表现出积极的主要结果。与对照组相比，接受这种反义寡核苷酸疗法的患者在研究的第61周时，在10米步行测试（10MWT）中，其步行速度指标显著稳定，平均差异达33.3%（p=0.0412），此结果在统计学上具有显著性并具有临床意义。此外，zilganersen显示出良好的安全性和耐受性，并在多个关键次要终点上显示出一致的获益。
据公司新闻稿，zilganersen是首个在AxD患者中展现出能够改变疾病进程的候选药物。Ionis计划在2026年第一季度向监管机构提交新药申请（NDA）。Ionis神经科学高级副总裁Holly Kordasiewicz博士指出，这一“史无前例”的研究结果突出显示了zilganersen为AxD患者带来新疗法的潜力。
亚历山大病是一种罕见的进行性神经系统疾病，最终可能导致死亡。通常，该病在儿童期发病并迅速恶化，患者可能会失去行走、说话和吞咽等基本功能。此病是由于神经胶质纤维酸性蛋白（GFAP）基因变异导致的。GFAP基因的突变会破坏大脑中星形胶质细胞的正常结构和功能。Zilganersen的目标是阻止GFAP基因中的致病变异所导致的GFAP蛋白过量积累，从而减缓或稳定AxD患者的病情进展。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
