点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
9月23日，小核酸领域的领先企业Ionis Pharmaceuticals公司（NASDAQ: IONS）宣布，他们在研究一种名为zilganersen的创新药物用于治疗亚历山大病（AxD）患者的过程中取得了突破性进展。亚历山大病是一种罕见且进展迅速的神经系统疾病，目前尚无有效的治疗方案。
在为期61周的研究中，zilganersen以50毫克的剂量在步态速度的主要疗效指标上表现出显著的效果。通过10米步行测试（10MWT），研究数据表明，zilganersen与对照组相比，步行速度提升达33.3%（p = 0.0412），显示出显著的统计学和临床意义。研究还证明该药物有良好的安全性和耐受性，仅出现少量轻度或中度的不良事件。
zilganersen不仅在主要疗效指标上表现出色，在其他关键次要疗效指标上也同样展现出有效的治疗潜力。这标志着首次有研发中的药物在亚历山大病的治疗上取得积极成效。同时，zilganersen组的严重不良事件发生率低于对照组，进一步证明其安全性优势。
Ionis公司计划在2026年第一季度向美国食品和药物管理局（FDA）提交新药申请（NDA），并正在评估在美国推出扩大准入计划（EAP）的可能性。这些研究的详细数据将在即将召开的医学会议上公布。
Ionis公司神经学高级副总裁Holly Kordasiewicz博士表示，这些前所未有的研究结果显示zilganersen有望给亚历山大病患者带来新的治疗可能性。亚历山大病主要影响儿童，并导致他们逐渐丧失说话和吞咽等基本能力，这使得该病具备严重毁灭性的特征。
关于zilganersen的研究背景，这是一项全球范围的随机对照双盲研究，涵盖了8个国家的13个临床研究中心，共有54名年龄介于1.5至53岁的亚历山大病患者参与。大多数参与者为儿童，反映出此疾病在儿科人群中的早发严重性。参与者被随机分为接受zilganersen治疗组和对照组，然后进行了为期60周的双盲试验。试验计划涉及两个剂量组，分别是25毫克和50毫克，其中50毫克剂量组作为关键观测群体，每12周用药一次。在试验结束后，情况良好的参与者将被转入120周的开放标签长期治疗期。
zilganersen作为一种抗义寡核苷酸药物正在研究以抑制GFAP基因变异导致的过量神经胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的生成。此药物在2020年被FDA授予了孤儿药称号，并且早在2019年也获得了欧洲药品管理局（EMA）孤儿药的资格认定，提高了其在罕见病治疗领域的潜力。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
