点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2025年9月23日，Atsena Therapeutics，这家专注于基因治疗的临床阶段企业，宣布已经完成了LIGHTHOUSE研究B部分成人患者的给药程序。LIGHTHOUSE研究是一项涉及I/II/III期的临床试验，目的是评估通过视网膜下注射ATSN-201来治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的效果。根据当前对成人患者队列初步数据的分析，预计儿童患者的给药将会在2025年第四季度启动，但需获得数据监测委员会的最终批准。
ATSN-201采用的新型扩散衣壳AAV.SPR使其具备了从视网膜下注射点向周边区域横向扩散的能力，从而实现了安全、有效地将基因递送到XLRS患者视网膜中分裂腔集中的中央部位。此前的研究表明，AAV.SPR可以在标准临床剂量下，精确且无需分离手术地将载荷传递到视网膜中央凹处的视锥细胞，并且不会引发炎症反应。这一潜力巨大的基因疗法候选产品已经被美国食品药品监督管理局（FDA）授予再生医学先进疗法、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药认证。
正在进行的I/II/III期LIGHTHOUSE试验由三个部分（A、B和C）和六个队列构成。I/II期包括队列1至3（A部分）和队列4至5（B部分），队列6（C部分）将作为III期研究的组成部分。
在当前开展的多中心临床试验的B部分中，正在评估9名成年的XLRS患者和3名儿童患者。这些成年患者被分为低剂量、高剂量和对照组各三组。对照组的患者将在放弃治疗后观察一年，他们可以选择在此后继续接受治疗。2025年7月，FDA同意将这项研究扩展为关键性试验，并支持它的生物制品许可申请（BLA），预计将在2028年初提交。
ATSN-201是第一个在I/II期试验中被证明既有效且安全性高的XLRS基因疗法：大多数参与者在视网膜结构上有所改善（如黄斑裂隙闭合），而微视野、最佳矫正视力及低亮度视力等方面的指标都获得了有意义的临床提升。至少为期一年的随访显示ATSN-201具有良好耐受性，没有报告严重的不良事件。一旦获得批准，ATSN-201将成为首款专门面向XLRS的获批基因疗法。
Atsena Therapeutics的首席医疗官Kenji Fujita博士表示：“我们已经完成了B部分所有成年患者的给药工作，目前正进行后续随访。初步的安全性数据保持良好，早期结构和功能的读数，比如中央凹劈裂和视网膜敏感度的改善，与A部分观察到的阳性信号一致。这些发现将有助于下一步启动儿童的给药，这对于全面评估ATSN-201在XLRS患者中的治疗潜力至关重要。”
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
