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复星凯瑞、药明巨诺和天泽云泰等多家企业在细胞与基因治疗领域取得显著进展，正积极推进各自的临床研究和药品注册申请，以期为患有不同疾病的患者带来新的治疗希望。
复星凯瑞日前宣布，其第二款CAR-T产品——布瑞基奥仑赛注射液已获得国家药品监督管理局（NMPA）受理，适应症为复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。ALL是一种侵袭性血液肿瘤，影响多个器官。前体B细胞ALL是最常见的类型之一，约占所有ALL病例的75%。对于复发和难治的ALL成人患者，传统的治疗效果较差，仅有5.5个月的中位生存时间。随着CAR-T细胞疗法的发展，这些患者有望获得新的生机。自2022年起，复星凯瑞的FKC889产品已针对多种复发及难治性癌症提交临床试验申请，并获得批准。目前，该产品正处于临床试验的关键阶段。新一轮药品注册申请的受理将进一步加快产品的上市速度，使患者尽早受益。
与此同时，药明巨诺宣布其新型Fast CAR-T产品JWCAR239也迎来了突破性进展。该产品已完成针对复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）的临床研究首例患者回输。通过基因工程改造，这一产品能够有效地靶向CD19和CD20，具备克服抗原逃逸的能力。此外，它还包含增强元件，可以提高CAR-T细胞的抵抗凋亡及抑制肿瘤微环境中的免疫抑制信号。该产品的快速制备工艺显著缩短了生产周期，使CAR-T细胞更具扩增能力和细胞杀伤力，临床前研究已初步验证其安全性和有效性。当前的研究重点在于评估其在r/r B-NHL患者中的表现。
而在神经疾病领域，天泽云泰则公布了其在帕金森病基因疗法方面的最新进展。公司自主研发的VGN-R08b已分别获得中美监管机构的临床试验许可，针对GBA1突变型帕金森病展开临床研究。此项研究与其另一款已经批准用于原发性帕金森病的VGN-R09b构成了双轨治疗布局。这种GBA1突变型帕金森病通常发病更早且发展迅速。VGN-R08b基于重组AAV基因回补技术，旨在从根源上恢复溶酶体功能，延缓疾病进程。VGN-R09b专注于多巴胺通路的功能重建及神经保护，两者相辅相成，共同构建帕金森病领域的差异化产品布局，从而提升治疗效果。通过这两款产品，公司在精准治疗和广谱调控方面展现了独特优势，确立了在神经系统疾病领域的领先地位。
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