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柳叶刀:新药伊普可泮临床试验安全有效治疗补体3型肾小球病

新药情报编辑 | 2025-09-29 |

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在一项重要的临床研究中,纽卡斯尔大学的研究团队首次揭示了一种能够针对一种名为C3G的罕见肾脏疾病的根本原因并阻止其进展的治疗方案。研究表明,诺华公司研发的新药伊普可泮(iptacopan能够有效阻止由补体系统引起的肾损害,同时减少肾脏蛋白质的流失并稳定肾功能。

这项名为APPEAR-C3GIII期试验首次验证了这种药物的疗效和安全性。研究招募了来自全球的C3G患者,通过将伊普可泮与安慰剂进行对比,证明了其优越的治疗效果。

C3G,或称补体3肾小球病,是因免疫系统中补体系统的过度反应而引起的疾病。这种病会损害人体的肾脏,特别是影响血液过滤和尿液生成的肾小球。目前,C3G尚无有效的治疗方法,大多数患者会发展到终末期肾衰竭,需依赖肾透析且肾移植后疾病易复发。

该项目的英国首席研究员Edwin Wong博士指出,C3G的预后通常很差,但伊普可泮的试验结果显示,该药物不仅能防止蛋白质泄漏,还能矫正补体系统的过度激活。

研究深作者David Kavanagh教授一步表示,尽管C3G十分罕,却患者及其家庭生极大影响。这项研究不仅为C3G患者的治疗带来突破性展,也体了研究机构、制公司和患者之全球合作的重要性。未来,一步研究以确定最佳使用方法和时长,以更好地造福患者。


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