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9月25日，美国Crinetics Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了其突破性创新药物PALSONIFY™（paltusotine）。这一非肽类生长抑素受体2型（SST2）激动剂被批准用于治疗那些手术未果，或无法进行手术的成年肢端肥大症患者。这一批准被广泛认为是肢端肥大症治疗领域的重大进展，因为PALSONIFY是第一个获得FDA批准的每日一次的口服治疗方案。
PALSONIFY的批准基于两项III期临床试验：PATHFNDR-1和PATHFNDR-2。在这些试验中，该药物展示了显著的疗效与安全性，对曾接受治疗以及尚未接受药物治疗的成年肢端肥大症患者均表现出令人信服的效果。特别是在生化标志物IGF-1的控制方面，与安慰剂相比，PALSONIFY显著提高了患者的IGF-1水平控制率，使其低于正常上限的1倍。患者报告显示，在治疗过程中，症状如头痛、关节痛、出汗、疲劳以及麻木等得到了显著缓解，这些结果通过FDA认可的患者报告结果工具ASD测量而得。
PALSONIFY溶液的耐受性广泛良好，未见严重的副作用。在PATHFNDR-1试验的参与者中，91%的受试者进入了开放标签延展阶段；在PATHFNDR-2中，这一比例达到97%。通过长期研究发现，该药物不仅可以持久地控制IGF-1水平，还能持续改善患者的症状，并保持一致的安全性。
对于肢端肥大症患者来说，这种每日一次的口服疗法有望解除目前频繁注射治疗的负担。尽管现有的疗法大多数以注射形式存在，而且FDA已经在2020年批准了Chiesi公司的口服生长抑素类似物Mycapssa（奥曲肽），以用于注射剂的长期维持治疗，但PALSONIFY是首个用于该病一线治疗的口服疗法。因此，华尔街分析师对其市场前景持乐观态度。Citizens JMP的分析师预计，今年PALSONIFY的收入可达200万美元，并在2026年增至4500万美元。产品预计将在10月初于美国市场上市，年度治疗费用约为290,000美元。
此外，paltusotine的市场授权申请正在欧盟接受审查，预计欧洲人用医药产品委员会（CHMP）将在2026年上半年提供评价意见。同时，Crinetics还与日本的Sanwa Kagaku Kenkyuso (SKK) 合作，计划在日本共同开发和商业化此药物用于肢端肥大症的治疗。
需要注意的是，当PALSONIFY与强效或中效CYP3A4诱导剂或质子泵抑制剂同时使用时，可能会降低药物的暴露量，因此可能需要调整剂量。此外，paltusotine还正在III期CAREFNDR试验中，被评估其对神经内分泌肿瘤相关类癌综合征的治疗潜力。此前的II期研究已显示其能迅速持续减少类癌综合征的常见症状。Crinetics公司拥有12亿美元的现金储备，预计可以支持其运营至2029年。
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