点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
益普生公司（Euronext: IPN; ADR: IPSEY），一家在全球特药领域具有影响力的生物制药公司，欣然宣布其罕见病治疗药物蓓尔唯（Odevixibat胶囊）正式在中国上市。这项壮举为进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者群体带来了革命性的治疗选择。蓓尔唯的市场投放显著提高了该疾病领域药物的可获得性，为患者改善了生活质量，并带来了长期的健康获益。此外，该药物已被列入三个省市的国内特药目录和11个省市的海外特药目录，进一步扩大了患者的治疗及保障准入渠道。
早在2024年12月，蓓尔唯就已获得中国国家药品监督管理局的正式批准，适用于6个月及以上PFIC患者的瘙痒症状治疗。PFIC是一种罕见的遗传性肝病，其发病率为每10万人中1至2例，多于新生儿期或1岁内发病，临床特征包括黄疸、瘙痒、血清胆汁酸水平升高、营养吸收不良及发展迟缓等，往往发展至肝病末期，需要进行肝移植。作为PFIC领域的首选药物，蓓尔唯在中国不仅是独一无二的，而且提供了非手术、具有靶向性的治疗方案，极大地拓宽了无创药物治疗的可能性。
复旦大学附属儿科医院的肝病领域专家王建设教授表示，PFIC的罕见性和疾病复杂性使其诊断和治疗面临诸多挑战，而蓓尔唯作为一种创新型的IBAT抑制剂，为患者提供了具有前景的无创治疗手段。通过降低血清胆汁酸含量，减轻症状，它有助于显著提升患儿的长期肝脏生存率及生活质量。教授对药物的引入表示期待，希望此举能够真实地提升药物的普及性，并为更多患儿及其家庭带来福音。
益普生中国区总经理Arkadiusz Budzinski强调，益普生作为一家专注罕见病领域的制药公司，一直以来都竭力将创新药物和疗法引入中国。奥德昔巴特的上市不仅是改善罕见病患者福祉的重要一步，也是提升药物可获得性的重要里程碑。未来，益普生将汇聚多方力量，推动奥德昔巴特惠及更多地域和患者，并助力构建更加完善的罕见病诊疗及保障体系，照亮罕见病患者的生命。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
