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2025年9月30日,石药集团有限公司(以下简称“本公司”)欣然宣布,其全资自主研发的新型化学药物SYH2070注射液(双链小干扰RNA药物)已正式获得中国国家药品监督管理局的临床试验批准。这标志着该产品将进入中国临床试验阶段,为推进高甘油三酯血症或混合型高脂血症的治疗做出新的贡献。
SYH2070注射液通过偶联乙酰半乳糖胺(Gal NAc)实现对肝脏的精准靶向递送,并采用皮下注射的方式作用于血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)。该药物通过优化基因序列和化学修饰,成功实现更加持久的基因沉默效果,成为一种超长效降解ANGPTL3的潜在重要工具,具备有效降低高风险胆固醇水平的能力。
在临床前的研究中,SYH2070注射液在药物活性和持续性方面表现出色,优于现有同类小干扰RNA药物。其作用效果显著且安全性良好,患者依从性高,显示出显著的差异化优势,具有较高的临床开发潜力。此项进展被认为是对现有治疗手段的重要补充,未来在临床应用中有望带来更显著的疗效。
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