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近日，天泽云泰公司传来喜讯，其自主研发的基因治疗产品VGN-R08b已分别获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可，即将开展针对GBA1突变型帕金森病（PD-GBA）的临床研究。这是继2024年公司另一款面向原发性帕金森病的基因治疗产品VGN-R09b同时在中美获得临床批准之后，又一重要进展。此次获批标志着天泽云泰实现了“原发性”和“遗传亚型”帕金森病双轨治疗布局的重要里程碑。
VGN-R08b是利用重组腺相关病毒（AAV）作为载体的创新型基因治疗产品。通过侧脑室注射，该产品能够将功能性GBA1基因准确传递到患者神经元及神经胶质细胞中，以此持续产生功能性GCase蛋白。该蛋白能够替代变异的内源性GCase，分解累积的葡萄糖脑苷酯，从根本上恢复神经细胞功能，旨在改善患者的症状并减轻中枢神经系统的损伤。这项突破性的治疗方法为帕金森病的病因治疗提供了一种新的可能。
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