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2025年10月9日，AviadoBio与星明优健（UgeneX Therapeutics）宣布了一项重要合作，双方签署了一份关于UGX-202开发及商业化的独家选择权和许可协议。UGX-202是一款正在临床开发的腺相关病毒（AAV）基因疗法，专门用于治疗视网膜色素变性（RP）患者，并计划于年底针对另一种尚未公开的适应症启动临床试验。
根据协议，AviadoBio获得了在大中华区以外开发和商业化UGX-202的全球独占许可的选择权。如果该选择权被行使，UgeneX将有资格获得高达4.13亿美元的各种付款，包括预付款、研发里程碑付款、销售里程碑付款以及根据净销售额计算的特许权使用费。
许多视网膜疾病会导致患者光感受器的逐渐丧失。光遗传学技术通过重新编码视网膜中保留的细胞，使其承担丧失光感受器的功能，从而恢复视觉。UGX-202作为星明优健的新一代光遗传学产品，利用自主研发的AAV病毒载体和创新的光敏蛋白，特异性地感染视网膜神经节细胞，并赋予其感光功能。这个“通用型”基因疗法可以超越基因突变的限制，适用于包括视网膜色素变性、Stargardt病、无脉络膜症和晚期干性年龄相关性黄斑病变等多种疾病。UGX-202的各项成分均经过优化，目标是实现最佳临床效果。
星明优健的总裁吴凯博士表示：“我们与AviadoBio的合作标志着公司在眼科基因疗法领域的新进展，有助于提升视力障碍患者的生活质量。这一合作不仅反映了双方对于UGX-202未来潜力和市场前景的信心，也是我们走向国际市场的重要一步。”
在AviadoBio现有的研发项目中，以AVB-101为核心的AAV基因疗法正在进行治疗额颞叶痴呆的临床研究。AviadoBio首席执行官Lisa Deschamps对此次扩展表示期待：“我们的药物研发组合涵盖了从眼部到大脑的神经退行性疾病，UGX-202为我们提供了一个突破性机会。我们很高兴与UgeneX团队携手，将这一创新疗法推向市场。”
总结：
AAV基因疗法因其精准的递送和长效的治疗而备受关注，成为基因治疗领域的重要增长引擎。国内该领域迎来了快速发展，已有超过50家企业布局。此次星明优健与AviadoBio的合作，是中国生物医药产业国际化的一个缩影，预计UGX-202将在全球市场中提升国产AAV基因疗法的知名度。
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