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10月9日,石药集团欣然宣布,其独立研发的双链小干扰RNA(siRNA)药物SYH2070注射液已成功获取美国食品药品监督管理局(FDA)的临床试验批准。这一进展标志着该药物即将在美国进行临床研究。今年9月,SYH2070注射液也已在中国获得了临床试验许可。
根据石药集团的声明,SYH2070注射液采用偶联乙酰半乳糖胺(GalNAc)技术,以实现对肝脏的靶向递送。该药物通过皮下注射来靶向血管生成素样蛋白3(ANGPTL3),有效降低其体内水平。凭借对序列的优化和化学修饰,SYH2070达到了更为持久的基因沉默效果,未来有望成为一种超长效的siRNA药物。此产品特别适用于高甘油三酯血症和混合型高脂血症的治疗,降低因残余胆固醇水平升高带来的风险。
在临床前的研究阶段,该药物表现出超越同类siRNA产品的药物活性和持续效果,并展现出持久的药效和良好的安全性,进而提升了患者的依从性。这些优越的特点为SYH2070的临床开发提供了强有力的支持。
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