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慢性阻塞性肺疾病（COPD）是全球范围内造成死亡和残疾的主要原因之一。传统的治疗方法，如支气管扩张剂和激素，主要集中在缓解气道阻塞和控制炎症方面。然而，对于COPD核心病理变化——即肺泡结构的损伤和气体交换单位的丧失（也称肺气肿），一直缺乏有效的治疗手段，难以阻止患者肺功能的逐步衰退。
为了应对这一亟待满足的临床需求，吉美瑞生公司带来了突破性的解决方案——开发了一种名为REGEND001的气道基底层干细胞疗法。该疗法利用患者自身的气道基底层干细胞，通过其特殊的定向分化能力，直接再生受损的肺泡和支气管上皮结构，试图从根本上修复肺实质，以实现肺功能的显著改善。
最近，在第35届欧洲呼吸学会（ERS）年会上，吉美瑞生的董事长兼首席科学家、同济大学的左为教授，以口头报告的形式向全球呼吸领域的专家和学者展示了这项标志着COPD治疗迈入再生医学新时代的突破性临床研究。该研究揭示了全球首个自体肺脏再生细胞药物——REGEND001自体气道基底层干细胞疗法在治疗COPD方面的Ⅱ期临床试验结果。数据显示，REGEND001能显著且持久地改善COPD患者的肺弥散功能，并促进肺泡结构修复，为被认为不可逆的疾病带来了新的治疗途径。
Ⅱ期多中心随机对照试验结果
此次发布的气道基底层干细胞疗法Ⅱ期临床试验（CTR20220371）是一项精心设计的多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。由中华医学会呼吸分会副主任委员、广州呼吸健康研究院副院长李时悦教授领衔，联合来自北京、上海、重庆、苏州、长沙和南昌等地的顶级医疗机构共同完成。
为期52周的随访显示出令人振奋的研究成果
在COPD患者接受单次REGEND001干细胞治疗后的52周随访中，无论是肺弥散功能还是肺泡结构均得到了显著改善。关键疗效指标——肺弥散换气功能（DLCO）在接受细胞治疗的组别中持续显著提高，相较对照组，治疗组在移植后24周和52周均体现了统计学上的显著改进。DLCO相对基线的改善从4周开始显现，至24周达到顶峰，并持续稳定至52周，显示了单次给药的长期效力。
同时，细胞治疗组的肺泡容积（VA）在24周和52周时与对照组相比也有显著增加。更为鼓舞的是，通过CT影像分析，首次观察到治疗组功能性肺容积的增加以及部分肺气肿区域（尤其是下叶）的修复。这为“结构修复引领功能改善”提供了直观的影像学证据。
患者的生活质量也得到了显著提升。在患者报告结局方面，细胞治疗组在COPD评估测试（CAT）和改良版英国医学研究委员会（mMRC）呼吸困难评分上的改善在统计学上显著优于对照组，表明患者因为疾病影响而带来的日常生活问题，例如咳嗽、咳痰、胸闷气喘、运动能力以及睡眠和情绪等多个方面，都获得了实质性的改善。其中，在接受细胞治疗的24周后，CAT测评显示临床稳定或改善的比例高达100%。
良好的安全性得以验证
研究期间，治疗组和对照组的不良事件发生率相当，显示通过支气管镜下移植治疗COPD的过程安全且可行。
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