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近期，全球在多肽和寡核苷酸（TIDES）研究领域中取得了一系列显著的进展。渤健（Biogen）与Stoke Therapeutics联合发布了反义寡核苷酸（ASO）药物zorevunersen的最新临床数据，其中显示，95%的接受治疗三年的Dravet综合征患者的整体临床状况都得到了改善。此外，RIBOMIC公司的umedaptanib pegol用于软骨发育不全症的2期研究也取得了积极成果，有望大幅提升患者的年化生长速率。
渤健公司与Stoke Therapeutics宣布其专注于Dravet综合征治疗的ASO药物zorevunersen的最新研究进展。这种药物的设计初衷是通过增强SCN1A基因的正常表现，提升NaV1.1蛋白在脑细胞中的水平，以此来缓解Dravet综合征的根本病因。zorevunersen已经展示出显著的治疗潜力，并获得了美国FDA的多项认定，包括突破性疗法、罕见儿科疾病和孤儿药资格。这项药物在1/2a期的临床试验以及正在进行的开放标签扩展研究中，表现出了良好的耐受性和显著的疗效，特别是患者在认知和行为表现上持续显现改善效果。目前，70 mg的初始剂量和随后45 mg的维持剂量的用药方案，将在3期的EMPEROR研究中继续验证。
与此同时，RIBOMIC公司宣布其二期临床试验中的umedaptanib pegol在改善5至14岁软骨发育不全症儿童的生长速率方面取得积极成效。作为一种具有高效抗成纤维细胞生长因子2（FGF2）活性的寡核苷酸类适配体，这种药物已获得日本的孤儿药资格。在研究中，不同剂量的受试者群体中大多数患者的身高增长率有所提高，部分患者的年化增长率甚至超过了现有已获批药物的表现。同时，这项研究未发现任何安全性隐患，证明了umedaptanib pegol的长期效果和用药灵活性。
再者，强生公司在其ANTHEM-UC研究中展示了针对中重度溃疡性结肠炎的新兴疗法icotrokinra的12周临床试验结果。该药物可以瞄准并阻断IL-23受体（IL-23R）以抑制炎症反应。数据显示，各剂量组均在临床缓解方面达到了主要终点，与安慰剂组相比，处理效果显著增强。此外，icotrokinra在安全性方面也表现良好，使其成为一款在改善患者症状和安全性上均具有潜力的药物。
最后，Herantis Pharma公司宣布其用于帕金森病的多肽疗法HER-096在1b期试验中也展现了良好的顶线结果。该药物模拟大脑多巴胺神经营养因子的活性，目标是遏制疾病进展并改善患者的生活质量。近期的数据支持了其良好的安全性和药物动力学特性，并且有望推进至更深入的临床研究阶段。
总的说来，TIDES领域的这些进展显示了其多元发展和积极前景。科学家们不断的努力和创新，可能为患者带来更好的治疗选择和未来希望。
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