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2025年10月10日，拜耳股份公司的全资子公司AskBio公司发布了一项重要公告：在奥地利维也纳召开的第30届世界肌肉学会年会上，他们分享了开发中的基因疗法AB-1003的最新进展。此项研究针对的是肢带型肌营养不良症2I/R9（LGMD2I/R9），目前正处于1期/2期LION-CS101临床试验阶段。最新公布的中期安全性数据来自首批参与试验的受试者，结果表明AB-1003具有可接受的安全特性，这为试验的进一步推进奠定了坚实的基础。
肢带型肌营养不良症的这一亚型，LGMD2I/R9，是一种罕见却十分严重的遗传性疾病。此次试验结果展示了AB-1003在治疗过程中良好的安全性能，表明该疗法有望成为治疗这种罕见疾病的突破性方案。随着试验的持续进行，研究团队将继续深入探索AB-1003的疗效与安全性，为患者未来的治疗选择带来新的希望。
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