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10月14日，根据中国药物临床试验登记与信息公示平台的信息显示，中国生物制药旗下的南京正大天晴公司已经为其1类新药NTQ5082胶囊登记了一项针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PHN）的III期临床试验。
这一临床试验采取多中心、随机、开放的设计，并对照阳性药物进行比较，旨在验证NTQ5082胶囊相较于全球首个C5补体抑制剂——依库珠单抗注射液治疗PNH患者的有效性和安全性。研究的核心目标是在第18至24周期间，在无红细胞输注的前提下，检测受试者血红蛋白（HB）水平，要求每4次测量中有至少3次≥120 g/L。
NTQ5082胶囊是一种靶向CFB的口服小分子抑制剂，该药物不仅具有良好的抑制活性和高度的选择性，而且有望满足补体系统介导溶血疾病患者的特殊临床需求。此外，临床前研究也表明，该药对于补体介导的肾脏疾病可能具有潜在的治疗作用，为患者提供更多的治疗选择。
数据显示，目前全球仅有一款经过批准的CFB抑制剂，即诺华的口服药伊普可泮。它已获批用于治疗PNH、IgA肾病等多种适应症，并在一项直接对比III期临床研究（APPLY-PNH）中优于依库珠单抗和瑞利珠单抗。
此外，目前有五种药物已进入III期临床试验阶段，分别来自恒瑞、Ionis Pharmaceuticals/罗氏、朗来科技、海思科和南京正大天晴。其中，Ionis Pharmaceuticals/罗氏的药物为一款靶向CFB的反义核苷酸（ASO）药物。
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