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国际知名血液学期刊《Blood Advances》近日发表了陆道培医学团队的一项重要前瞻性临床研究。此次研究题为《BCMA纳米抗体CAR-T细胞疗法在复发或难治性浆细胞性骨髓瘤中的疗效与安全性》，获得了在多次治疗后依然难以治愈的浆细胞肿瘤患者中的显著突破。
研究背景
对于复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者，尤其是合并有髓外病灶、中枢神经系统（CNS）侵犯或携带高危遗传学变异的患者，其预后通常较差。传统的B细胞成熟抗原（BCMA）CAR-T细胞疗法虽然为这类患者提供了一定的希望，但由于抗原丢失、免疫原性反应以及细胞持续性等问题，疗效受到限制。本次研究着重评估了一种新型双纳米抗体（dual-VHH）BCMA CAR-T细胞的安全性和疗效，力图突破这些瓶颈。
研究方法
研究共纳入了27名复杂或高危的复发性或难治性浆细胞肿瘤患者。其中包括22例多发性骨髓瘤、4例浆细胞白血病以及1例间变型浆细胞瘤患者。值得注意的是，11例患者合并多发髓外病灶，包括3例中枢神经系统侵犯，另有11名患者具有高危遗传学异常（如TP53基因突变）。患者接受了1×10^6/kg（范围为0.3–2×10^6/kg）剂量的BCMA CAR-T细胞静脉回输。主要研究终点为总体缓解率（ORR）及安全性，而次要终点则包括缓解深度、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）及整体生存期（OS）。
研究结果
研究结果表明，BCMA CAR-T细胞输注后3个月的总体缓解率（ORR）达到100%，而深度缓解率（CR＋VGPR）则为81.5%。中位缓解持续时间（DOR）为11个月（范围为2-36个月）。在高危遗传学异常患者中，3个月的完全缓解率（CR）为72.7%，1年无进展生存率（PFS）达65.5%。3例CNS受累患者皆获得缓解，其中2例达到完全缓解（CR）。此外，间变型浆细胞瘤患者在治疗后骨髓微小残留病（MRD）测试转阴，肿瘤显著缩小，运动功能得到恢复。
安全性评估
在安全性方面，该疗法的主要不良反应是低级别的细胞因子释放综合征（CRS）和轻度神经毒性，主要并发症为感染。通过积极的医疗干预，这些不良反应可以得到有效管理。
此项研究的成功为复发或难治性浆细胞性肿瘤患者带来了新的希望，依然需要更多研究以验证这些初步结果的长期有效性和安全性。
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