点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
10月10日，BMS（百时美施贵宝）宣布了一项重大战略举措，将斥资约15亿美元收购具备下一代RNA技术的公司Orbital Therapeutics。此举旨在进一步强化和丰富BMS的细胞治疗产品组合，其中包括一个用于自身免疫疾病治疗的在研体内CAR-T细胞疗法管线——OTX-201。
Orbital Therapeutics成立于2022年，由几位知名人士共同创立，包括Beam的总裁Giuseppe Ciaramella、Alnylam创始CEO John Maraganore、Howard Chang和Drew Weissman等。次年，该公司获得了2.7亿美元的A轮融资，目前由前Spark Therapeutics的CEO Ron Philip担任CEO。公司自成立起便与Beam Therapeutics达成了一项重要的许可和研究合作协议，双方相互授予了对方使用其RNA技术和非病毒递送技术的权利。
值得一提的是，2022年9月，Orbital通过收购衍生于斯坦福大学的Circ Bio，获得了环状RNA的知识产权。这些技术主要来源于Howard Chang教授的团队，Orbital还获得了斯坦福的递送技术授权。
Orbital Therapeutics正专注于研发新一代RNA药物，通过RNA平台实现体内免疫细胞的重编程。其专有的RNA平台融合了环状与线性RNA工程化、LNP靶向递送及AI驱动的设计，能够针对各种疾病的独特生物学特性，定制持久且可编程的RNA疗法。公司的研究覆盖领域包括自身免疫疾病、肿瘤学、下一代疫苗和蛋白质疗法。在自身免疫病治疗方面，Orbital基于RNA设计的体内CAR-T疗法，旨在将RNA输送至免疫细胞中进行体内重编程，实现CAR和其他免疫调节蛋白的表达，通过RNA平台增强抗原识别并精准调控免疫反应。
OTX-201项目是其主打研究方向之一，包含一种优化的环状RNA，可编码靶向CD19的CAR，并通过LNP靶向递送进行体内给药。这一疗法旨在消除自身反应性B细胞并重置免疫系统，目前仍处于临床前阶段，计划在2026年上半年开始临床开发。2025年7月，在第五届mRNA治疗峰会上，Orbital公布了OTX-201的积极临床前试验结果。在一项非人类灵长类动物的研究中，OTX-201成功实现了血液、脾脏和淋巴结内B细胞的完全清除，对于重置自身免疫性疾病的免疫系统至关重要。
Orbital的专利申请平台也展示了其强大的创新能力，其中包括牵涉环状RNA的多项专利家族，由Howard Chang作为发明人，涉及环状RNA以及递送载体的药物组合物等。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
