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近日，优时比（UCB）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准泽卢克布仑钠（商品名：卓倍可®）的上市许可。该药物被授权用于与其他常规治疗药物联用，以治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。泽卢克布仑钠是全球首个独特的可皮下注射、可由患者自我给药的新一代C5补体抑制剂，通过其双重抑制机制有效防止神经肌肉接头的补体介导性损伤。使用者在家中仅需5至8秒即可完成注射，不仅减少了医院就诊的频率，还带来了更大的便利和自主性。
全身型重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，其特征是神经肌肉接头（NMJ）的功能障碍。AChR抗体阳性的患者体内存在异常抗体，这些抗体会激活免疫系统的补体反应，形成破坏性的“攻膜复合物”（MAC），导致患者肌肉无力和信号传递障碍。通过阻止这种复合物的形成，可以减少对神经和肌肉接头的损伤，从而改善患者的症状。
当前，全身型重症肌无力的症状难以预测且容易反复，这使得患者的长期管理面临巨大挑战。传统治疗方法往往伴随较大的副作用，疗效不稳定，可及性有限，患者在疾病管理中常感到束手无策。复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授指出，重症肌无力需要长期管理，患者在传统疗法下难以实现稳定缓解和功能稳定，因此对更加安全、有效且便捷的创新药物存在迫切需求。
泽卢克布仑钠的上市是基于Ⅲ期RAISE研究（NCT04115293）的积极成果进行的，该研究于2023年5月发表在《柳叶刀•神经学》上。研究显示，该药在AChR抗体阳性的患者中明显改善了日常生活活动和量表评分，且与安慰剂相比，其差异具有显著的统计学意义，且安全性良好。研究还指出，患者在用药后一周内便可见呼吸、吞咽和言语功能的显著改善，长期使用还能保持稳定的疗效，减少对传统治疗的依赖。
随着泽卢克布仑钠和罗泽利昔珠单抗在中国市场的同步推出，优时比成为全球唯一同时提供这两种治疗方案的生物制药公司，为患者提供了更为丰富的选择。优时比中国总经理马雅君表示，随着该药物的批准，中国的重症肌无力患者将享受到更优秀的治疗方案。泽卢克布仑钠的便利性为患者提供了类似于糖尿病患者自我管理的可能性，支持患者向更高质量的生活迈进。
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