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总部位于开曼群岛的中国生物制药有限公司宣布，其开发的一款名为TQ-B3234的创新型药物现已被纳入国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的突破性治疗药物程序(BTD)。TQ-B3234是一种选择性MEK1/2抑制剂，专用于治疗伴有症状且无法手术的神经纤维瘤病I型(NF1)相关的成人丛状神经纤维瘤。
TQ-B3234通过抑制MEK通路的活性，阻止了肿瘤的生长。此前在2025年美国临床肿瘤学会年会上，该药物的I期临床试验结果显示，TQ-B3234对NF1相关丛状神经纤维瘤和皮肤神经纤维瘤表现出显著活性。在NF1-PN受试者中，96.7%的患者发现肿瘤缩小，36.7%达到部分缓解。对于皮肤神经纤维瘤的初步分析显示，所有受试者肿瘤缩小，部分缩小幅度甚至高达85.2%。TQ-B3234在成人NF1患者中耐受性良好。研究显示，随着疗程的延长，疗效和耐受性有望进一步提升，详细的数据将在近期的学术会议上发表。
NF1是一种因NF1基因突变而导致的遗传疾病，在新生儿中的发病率为百万分之五，是中国罕见病目录的一部分。约30%-60%的NF1患者可能发展为PN，导致健康和生活质量的困扰。目前，主要的治疗方式是手术，但因手术存在挑战，疗效有限。
根据最新专家共识，在无法进行手术的情况下，MEK抑制剂被推荐用于靶向治疗。尽管该类药物在儿童中已被证明有效，但国内成人PN患者仍处于缺乏有效治疗药物的境地。TQ-B3234已经进入成人PN治疗的Ⅲ期注册临床研究，旨在大规模验证其有效性和安全性，并为国内未满足的治疗需求提供解决方案。此次纳入BTD计划，有助于加速药物的审批和上市，令更多患者及早获益。
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