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10月15日，华中科技大学同济医学院附属同济医院的神经内科专家王伟教授团队在国际著名学术期刊《Cell》上发表了一项里程碑式的研究成果。这项研究首次在全球范围内确认了自体靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法在治疗进展型多发性硬化症（MS）中的安全性和有效性。
多发性硬化症是全球年轻成年人的主要非创伤性致残原因之一，其中尤以进展型多发性硬化症为显著。由于其病理机制涉及导致神经退变的中枢区隔化神经炎症，传统药物难以深入这些病灶。进展性神经退化作为这种顽固性神经免疫疾病的特征，每年全球数十万患者因之受累，使人类丧失运动及感知功能，且常规药物无法阻止其恶化。
王伟教授团队多年来专注于神经系统重大疾病的病因学探索与创新治疗研究，其研究成果曾见诸于《柳叶刀》、《英国医学期刊》等国际顶尖期刊。他们在国际上首次将CAR-T细胞疗法应用于多种难治性神经免疫疾病，其中83%的患者实现了两年以上的无症状复发期，成功维持长期的临床缓解。
在此前，团队已成功应用CAR-T细胞疗法于视神经脊髓炎、免疫介导性坏死性肌病、重症肌无力及慢性吉兰-巴雷综合征等疾病的治疗中。而此番在进展型多发性硬化症治疗中取得的新突破，扩展了此疗法在神经免疫疾病中的应用平台，并为个性化治疗策略的发展提供了重要的理论基础。
该研究不仅开创了新的治疗模式，也揭开了中枢神经免疫微环境调控的全新机制。研究包括以下四项核心发现：首先，CAR-T细胞疗法显示出良好的安全性和显著的有效性。研究中没有患者发生与免疫效应细胞相关的神经毒性综合征或严重感染事件，神经功能得到有效改善。其次，该疗法显著改善了中枢神经免疫微环境，CAR-T细胞有效地迁移至中枢神经系统，并在脑脊液中实现显著扩增。第三，致病性B细胞谱系被高效清除，所有区室中的致病浆母细胞与浆细胞被持续清除，此外，病理性免疫球蛋白的鞘内合成得以终止。最后，该疗法显著减轻中枢神经炎症，尤其是在去除B细胞谱系后，脑脊液内的细胞交互网络强度显著下降，相关炎症细胞因子水平降低。
王伟教授表示，这项研究为进展型多发性硬化症提供了首个BCMA靶向的CAR-T治疗模式，通过单细胞多组学技术揭示了中枢免疫微环境的重塑机制，开辟出慢性神经炎症疾病免疫治疗的新路径。这而代表了由传统“免疫抑制”向“免疫重置”治疗理念的重大转变，有望实现神经免疫疾病的长期、深层次缓解。
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