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Praxis Precision Medicines公司的一段历程，仿佛在诠释着坚定信念与继续推进的重要性。一直专注于特发性震颤（ET）特效药ulixacaltamide的开发，尽管曾于2023年和2025年遭遇挑战，甚至临床数据监测委员会建议终止项目，Praxis公司通过最终的成就证明了坚持的价值。
公司在10月16日宣布了ulixacaltamide III期试验（Essential3项目）的积极结果，达成了所有主要和关键次要终点，令人振奋的消息使公司股价在当天收盘时飙升了183.71%。
关于ulixacaltamide及其治疗机制，ulixacaltamide是Praxis Precision Medicines成立初期就押注的三大开发方向之一，其最初研发代号为PRAX-944，专为特发性震颤设计。特发性震颤是一种慢性、进行性的神经系统疾病，因肢体不自主颤抖而著称，具体病因尚未明确，但发现与遗传和环境因素相关。研究表明，患者小脑浦肯野细胞功能失调，使得颤抖信号通过丘脑传递至大脑皮层，从而引发不自主运动。ulixacaltamide作为一种高选择性T型钙通道小分子抑制剂，通过阻断小脑-丘脑-皮质（CTC）回路的异常神经元爆发放电，致力于缓解患者的颤抖症状。
回顾研发历程，2023年公司曾面临硅谷银行危机导致的大规模资金被困，ulixacaltamide的临床试验也面临挑战，部分由于统计学P值过大导致临床结果无统计学意义。公司认为这是因为FDA调整了试验量表，新增的“画螺旋线”和“手写测试”可能影响了试验结果，可能因某些受试者混入意向性震颤患者，而非特发性震颤患者。尽管有这些困难，Praxis公司依然决心继续推进临床开发。
在今年2月，一个转折性时刻到来。监督Essential3项目研究的独立数据监测委员会（IDMC）建议终止项目，称中期数据分析看似不会达到其主要终点。然而，Praxis公司选择坚持。最终的临床反转显示，较之之前的中期分析，最终结果呈现了新的可能。在Essential3 III期试验中，采用分散式居家研究设计，评估药物对11项日常活动的影响。试验中，ulixacaltamide展示了明显的临床优势与显著的统计学意义。
从市场的角度来看，目前治療ET的唯一获批药物普萘洛尔（β受体阻滞剂）疗效有限，而Praxis公司认为撮合需求，将ulixacaltamide推向市场具有广阔前景。美国约有700万名ET患者，其中至少200万急需替代疗法。而一项患者调查表明，高达77%的患者认为他们的症状未得到有效控制。Praxis公司在2024年已与元羿生物达成协议，在大中华地区开发和商业化ulixacaltamide，彰显其全球市场雄心。
简言之，ulixacaltamide展示出令人振奋的前景，其丰富的市场潜力以及未来的开发空间令人翘首期盼。
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