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10月21日，圣因生物（SanegeneBio）宣布，其自主研发的siRNA药物SGB-9768注射液已获美国FDA授予孤儿药资格，适用于治疗C3肾小球病（C3G）。这一新型RNAi疗法因其每年仅需皮下注射两次且具备良好的安全性，有望为C3G患者带来显著的生活质量改善。
C3G是一种罕见的肾脏疾病，全球每年发病率为1至2例每百万人，多见于年轻人。约半数患者在10年内病情将发展到终末期肾病，需接受透析或肾移植。在移植后，50%至70%的患者可能会复发。因此，尽管C3G是一种罕见病，但它对患者的生命和生活质量构成了严重的威胁。其主要原因是补体系统的过度激活，而传统临床的支持性治疗和免疫抑制疗法效果有限。RNAi技术作为能够沉默致病基因的新兴疗法，因其从源头干预的机制，或为C3G的治疗带来突破性选择。
SGB-9768是圣因生物自主创新的小干扰RNA药物，针对补体C3，通过GalNAc技术定向输送至肝脏，特异性地通过RNAi机制抑制C3基因表达，从源头遏制补体系统的过度激活。
一期临床试验结果显示，在单次皮下注射后，SGB-9768展现出卓越的安全性和耐受性，同时显著降低C3蛋白水平和补体通路活性，并且其效果与剂量密切相关。与同类靶向siRNA产品相比，SGB-9768在相同剂量下能够实现更高效且持久的靶蛋白抑制，显示出潜在的“同类最佳”优势。
除了用于C3G的治疗，SGB-9768还具备广泛的应用潜力，其适应症可能扩展到其他补体介导的疾病，如原发性IgA肾病和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎。目前，SGB-9768正在进行多中心的二期临床试验。
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