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2025年10月22日，来自中国科学院上海药物研究所的李静雅团队和南发俊团队，与吉林大学附属第一医院的丁艳华团队联合在《细胞代谢》杂志上发表了一篇突破性的研究论文。这项研究深入探讨了ATP依赖的柠檬酸裂解酶（ACLY）在代谢相关脂肪性肝炎（MASH）中的作用，并成功验证了该团队自主研发的ACLY抑制剂326E，即博骥源核心产品BGT-002，在MASH临床治疗中的潜力。
研究显示，BGT-002通过肝细胞内转化为其活性形式BGT-002-CoA，竞争性结合ACLY，从而抑制胆固醇和脂肪酸的合成，减少肝脏脂质的过度累积。此外，BGT-002-CoA通过非经典途径激活PPARα的下游信号传导，促进线粒体和过氧化物酶体的合成与功能，进一步加速肝内脂质的分解代谢。双重靶向机制有效抵消了单纯PPARα激动剂可能带来的脂质合成反馈增多风险，显著改善MASH患者的脂质异位累积、炎症反应和纤维化进展。
为确保临床可行性，研究团队在非人灵长类模型中验证了BGT-002的疗效。实验表明，经过为期18周的BGT-002治疗后，老年食蟹猴的肝脏脂肪含量减少超过65%，并在病理分析中显示出脂肪变性、炎症和纤维化的明显改善。这一成果与后续的人体临床试验结果形成相互呼应，明确了BGT-002在MASH治疗上的双重靶向机制。
临床研究进一步显示，MASLD患者每天口服BGT-002展现出优异的药代动力学特征和良好的耐受性，一个为期28天的研究显示，肝脂肪含量下降超过30%的患者达到了一半比例，相比安慰剂组25%的响应率，效果显著。与此同时，治疗还伴随着转氨酶及炎症标志物的显著改善。这些发现表明BGT-002在MASH的临床转化中具有极大的潜力。
博骥源医药有限公司成立于2020年9月，依托中国科学院上海药物研究所强大的科研实力和丰富的创新经验，专注于代谢和炎症性疾病的创新药物开发。作为全球首个ACLY/PPARα双效调节剂，BGT-002不仅填补了现有MASH治疗药物的空白，还为多种代谢性疾病提供了新的治疗策略和希望。
随着全球范围内MASH发病率的持续上升，急需新的治疗选择以应对这一正在威胁公共健康的病症。博骥源医药以其突破性的科研成果和创新型药物研发，致力于为MASH及其他相关疾病的患者带来新的治疗希望和更高质量的生活。
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