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2025年10月23日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准睿健毅联医药科技有限公司（以下简称“睿健医药”）旗下的NouvNeu004注射液进入I-III期的全周期临床试验阶段。这一批准标志着全球首个对多系统萎缩症（MSA）进行细胞治疗的产品正式进入临床开发，为这种目前尚无药可治的神经退行性疾病带来了新的希望。
多系统萎缩症（MSA）是一种罕见的成人神经退行性疾病，其病程迅速进展，主要是由于α-突触核蛋白异常地聚集在寡突胶质细胞中。这一病理现象导致髓鞘损伤和神经传导受阻，从而逐步破坏脑内多个关键区域，与其他神经退行性疾病如帕金森病存在本质区别。通常的神经疾病治疗策略对此病效果有限，患者常表现出自主神经功能衰竭、帕金森综合症及小脑共济失调等症状。由于疾病进展迅速，多数患者在确诊后6至10年内可能面临生命危险，目前全球尚无特别疗法能有效延缓或阻止其发展。
此次获批的NouvNeu004注射液使用了一种化学诱导的功能加强型神经前体细胞，这种细胞具有高效分泌神经营养因子的能力。NouvNeu004运用了“神经营养+神经重建”的创新综合治疗策略，旨在为病变区域提供营养支持，同时通过局部环境诱导分化为神经细胞，实现对神经系统的修复与功能重建。
本次临床试验由北京天坛医院罕见神经疾病临床与转化中心主导进行，首都医科大学附属北京天坛医院的王伊龙教授将担任主要研究者。此次合作强调以患者为中心，目标是加速新药研发和投入使用，努力为MSA患者带来越来越多的治疗选择。这一合作也象征着临床资源与产业力量的相结合，同时融入了医学人文关怀与科研创新精神。各研究中心正紧锣密鼓地为即将于12月开始的患者招募做准备。
睿健医药的首席医学官蔡萌博士认为，NouvNeu004的临床试验获批进一步巩固了公司在神经退行性疾病研究领域的竞争优势，并为MSA患者提供了全新的治疗选择。睿健医药在中枢神经系统疾病研究中显示的全球竞争力日益增强，其针对帕金森病的产品NouvNeu001在全球同类研究中已走在前列，并得到了广泛的国际认可。NouvNeu001不仅获得了FDA的多项专项豁免和批准，还在2025年8月得到了快速通道资格（FTD）。
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