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近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）研究领域取得了一系列重要进展。特别值得关注的是，针对此前被认为“不可成药”靶点的多肽偶联药物FOG-001在临床试验中获得了可喜的结果。在患有硬纤维瘤的患者中，FOG-001的疾病控制率（DCR）达到100%，而客观缓解率（ORR）则达到了80%。在另一项研究中，多肽偶联药物AVA6000在针对唾液腺癌的1期临床试验中表现积极，患者的疾病控制率达到91%。此外，多肽偶联核素疗法[212Pb]VMT-α-NET在1/2a期试验中使87.5%的不可切除/转移性神经内分泌瘤（NET）患者保持疾病无进展。
FOG-001的初期临床研究数据日前由Parabilis Medicines公司公布。该药物成功靶向了往常难以成药的Wnt/β-catenin信号通路的核心节点。FOG-001通过阻断β-catenin与T细胞因子（TCF）的结合，直接抑制肿瘤的形成。这一新型疗法的开发基于公司专有的Helicon肽平台，该平台能够克服传统药物的局限性，使药物高效进入细胞。在最新的1/2期临床试验中，截至2025年8月中旬，10名经过后续影像评估的硬纤维瘤患者全部显示出肿瘤缩小的迹象，疾病控制率达到100%，而在其中5名患者中客观缓解率为80%。FOG-001的安全性和耐受性亦得到验证。
另一项突破来自Avacta Therapeutics公司，他们的多肽偶联药物AVA6000在1a期临床试验中的表现令人期待。作为Avacta的创新药物之一，AVA6000通过特异性切割FAP以靶向释放活性药物，有效降低了系统毒性。在唾液腺癌患者组中，该药物的疾病控制率达到了91%，并在安全性和耐受性方面显示出可喜的结果。
Perspective Therapeutics公司同样公布了其候选药物[212Pb]VMT-α-NET在神经内分泌瘤患者中1/2a期试验的中期数据。截至2025年9月，数据显示20名接受治疗的患者中80%没有出现疾病进展，且安全性良好。ORR为44%，继续显示该药物在提供治疗效果上具有竞争力度。
Aicuris Anti-infective Cures公司的新型反义寡核苷酸疗法AIC468也报告了令人期待的1期临床数据。该疗法主要针对肾移植患者的BK病毒感染，并通过抑制病毒大T抗原的pre-mRNA剪接来阻断病毒复制。AIC468表现出较好的安全性和药代动力学特征，为后续研发奠定了基础。
这些进展展现了在探索多肽和寡核苷酸疗法方面的潜力，有望为多个领域的治疗带来新的可能性。然而，这些结果仍需进一步验证，以确保其在临床应用中的安全性和有效性。
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