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10月22日，国家药品监督管理局药品审评中心官方网站发布公告，首药控股提交的1类创新药—索特替尼片的上市申请现已被正式受理。根据企业公开的信息，此药为自主研发的高选择性RET抑制剂SY-5007，本次申请的适应症是RET基因融合阳性的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。
索特替尼的问世标志着它成为继科伦博泰A400/EP0031后，国内第二款申报的国产高选择性RET抑制剂。在非小细胞肺癌患者中，RET基因融合是一种较为罕见的驱动基因变异类型，患者占比仅约1%至2%。但由于中国肺癌患者基数庞大，这部分患者的数量依然相当可观。
从药物作用机制上看，RET基因编码了一种跨膜受体酪氨酸激酶。当RET基因与其他结构域发生融合时，会导致RET信号通路的持续性激活，进而促进肿瘤细胞的恶性生长和增殖。除了肺癌以外，RET变异在甲状腺癌中也十分常见：超过一半的甲状腺髓样癌患者检测到RET突变，而甲状腺乳头状癌中，RET基因融合的比例大约为10%至20%。
以往，RET融合阳性的非小细胞肺癌患者治疗选择有限，对常规化疗的反应不佳，疗效维持时间短，对免疫治疗也不敏感，显现出显著的未满足医疗需求。
SY-5007是首药控股自主研发的一款高选择性小分子RET酪氨酸激酶抑制剂，是我国在该靶点上实现完全自主创新的药物。根据国家药监局对临床试验的要求，企业于2023年2月启动了SY-5007的关键Ⅱ期临床研究（NCT05278364）。至2024年，研究已达到预设的主要分析节点，结果表明，SY-5007在RET阳性非小细胞肺癌患者中达到主要研究终点，客观缓解率超过预期目标。
此外，在2023年7月，首药控股还发起了SY-5007的确认性Ⅲ期临床试验（CTR20232014），至2024年4月，所有受试者已完整入组。该研究顺利达成预设分析节点，SY-5007在RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌初治患者中显示出显著疗效。
目前，全球仅有两款RET抑制剂—普拉替尼和塞尔帕替尼获得批准并上市，但均需要进口，价格相对较高，限制了国内患者的用药选择。
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