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近日，4D Molecular Therapeutics（简称4DMT）宣布将其研发的眼科基因疗法4D-150在亚太地区的独家开发和商业化权益授予大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）。这一合作涵盖了多个国家和地区，包括日本、中国以及澳大利亚等地。根据协议条款，4DMT将获得8500万美元的预付款，另有高达3.36亿美元的潜在监管和商业里程碑付款及销售提成。同时，大冢制药将在未来三年内分担至少5000万美元的4D-150研发费用。
4D-150是一种基于AAV载体的玻璃体内注射基因疗法，由4DMT通过其自有的定向进化平台研发，主要用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）。值得注意的是，2025年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予4D-150用于治疗DME的再生医学先进疗法资格。4D-150由两个转基因构成，一个负责表达针对VEGF-A、VEGF-B及PIGF的阿柏西普（aflibercept），另一个则表达靶向VEGF-C的siRNA，这使得该疗法能够有效地抑制VEGF家族的四个成员，包括VEGF A、B、C和PlGF。
在最近的IIa期临床试验SPECTRA中，针对DME患者的60周随访数据显示，4D-150的使用显著提高了患者的最佳矫正视力（BCVA），较基线提升了9.7个字母，同时OCT中央子区厚度（CST）平均减少174微米。更为引人注目的是，该疗法大幅减少了患者对于额外抗VEGF注射的需求，试验中的患者平均只需1.6次阿柏西普补充注射，相较标准每8周的注射方案，减少了78%的注射负担。在4D-150治疗组中，有4名患者在60周的试验期间无需任何补充注射。在安全性方面，未观察到任何眼内炎症或严重眼部不良事件，所有患者均已停用局部激素且无需进行额外调整。
这项优异的试验结果也反映在资本市场上，4DMT的股价因此上涨了42%。去年，在湿性AMD患者中的II期临床试验PRISM中，4D-150高剂量组展示了将年均抗VEGF注射率降低89%的潜力，其中84%的患者仅接受过0至1次注射，而63%的患者在接受治疗后的24周内无需任何阿柏西普补充注射。数据发布后的首个交易日，4DMT的股价因此上涨了85%。
目前，针对湿性AMD的4D-150已进入第III期临床试验，计划在2026年第一季度完成患者招募。此前，欧洲药品管理局（EMA）和FDA均已认可使用一项III期临床试验数据加现有的II期数据作为DME适应症申请上市的基础。这些进展无疑巩固了4D-150在眼科基因疗法领域中的领先地位。
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