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优时比（UCB）近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准药物Kygevvi用于治疗发病年龄在12岁及以前的胸苷激酶2缺乏症（TK2d）的成人和儿科患者。Kygevvi由doxecitine与doxribtimine两种嘧啶核苷类活性成分构成，是目前唯一获得批准用于这种极为罕见的遗传性线粒体疾病治疗的药物。此外，该药也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。
TK2d是一种严重且危及生命的疾病，其主要特征为进行性重度肌无力。由于其高度罕见性和严重性，该病长期以来除了一些支持疗法之外，并无特效治疗药物，尤其是发病年龄较小的患者，如12岁及以下者，面临着极高的死亡风险，大多数患者会在出现症状后的3年内早逝。据估计，全球范围内的TK2d患病率约为每100万人中1.64例。
此次FDA的批准是基于多项研究的数据，包括一项2期临床试验，两项回顾性病历分析，以及一项扩展用药项目的综合结果。研究共纳入了82名发病年龄不超过12岁的患者，这些患者接受了Kygevvi或其他嘧啶核苷类药物的治疗。疗效通过与外部对照组未治疗患者的总体生存期比较来评估，并按发病年龄进行分层匹配（≤2岁或>2至≤12岁），最终识别出78对匹配患者进行详细研究。
在生存率分析中，参与治疗的78名患者发病的中位年龄为1.5岁（范围：0.01至12岁），中位治疗时间为4年（范围：1天至12年），中位治疗剂量为762 mg/kg/天（范围：260至800 mg/kg/天）。研究结果显示，从治疗开始起，患者生存率明显提高，死于该病的整体风险降低了约86%（95% CI：61%，96%）。
研究中最常见的不良反应（发生率≥5%）包括腹泻、腹痛（包括上腹痛）、呕吐、丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平升高和天门冬氨酸氨基转移酶（AST）水平升高等症状。
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