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Sarepta Therapeutics公司近日宣布，他们的全球III期ESSENCE试验已顺利结束。该试验主要针对杜氏肌营养不良症（DMD），评估了AMONDYS 45（casimersen）和VYONDYS 53（golodirsen）两种药物。这项研究采用随机、双盲、安慰剂对照的方式进行，旨在考察两种药物在6至13岁适合外显子45或53跳跃的DMD患者中的效果和安全性。
虽然这次试验的主要终点未达到预期的统计学显著性水平，但分析结果显示出积极的趋势。尤其是在排除因新冠疫情影响的受试者数据后，药物的疗效更为明显。在不受疫情影响的受试者中，治疗组的患者在试验96周时表现出疾病进展减缓，其中4步登楼速度较安慰剂组降低了30%。
不但如此，AMONDYS 45和VYONDYS 53在整个试验过程中的耐受性良好，没有观察到新的安全性问题。这两种药物基于PMO技术，过去十年已在全球范围内帮助超过1800名适合的患者获得治疗。
依托ESSENCE试验的结果及大量真实世界的证据，Sarepta公司计划与美国食品药品监督管理局（FDA）展开积极对话，寻求将这两种药物目前的加速批准转变为传统批准。这一进展可能为患者提供更稳定的治疗机会，并推动Sarepta在DMD治疗领域的持续创新。
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