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2025年11月3日，Terns Pharmaceuticals宣布其最新一代BCR-ABL变构抑制剂TERN-701在治疗慢性髓性白血病（CML）的一期临床试验中取得了突破性成果。这一令人瞩目的研究结果将在即将召开的美国血液学会（ASH）会议上进行口头报告，引起了业界的广泛关注。在该消息公布后，Terns Pharmaceuticals的股价当日飙升80%，公司市值亦增至13亿美元。
TERN-701是一种针对BCR-ABL的高选择性变构抑制剂，其对于ABL1和ABL2的选择性远超过10000倍，较现有其他活性位点的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）高出450倍。当前，CML的标准治疗手段包括活性位点TKI及变构TKI，例如Asciminib，后者占据了主要市场，预计其销售峰值将超过30亿美元。然而，尽管治疗手段不断进步，CML领域的临床需求仍未完全得到满足，尤其在于部分接受Asciminib治疗的患者未能达到主要分子学反应（MMR）。
在这一背景下，TERN-701展现出其卓越的治疗潜力。它不仅具有高度选择性，还有更佳的体内靶点覆盖以及广泛的治疗窗口，预计能够成为“最佳选择”（BIC）。在一期临床试验中，共计划招募80名受试者，目前ASH的报告中已有55名患者的初步数据，其中32名患者疗效评估结果显示出色。具体而言，35%的患者参与了四线及以上的治疗，36%曾接受过Asciminib的治疗。
在24周的TERN-701治疗后，受试者达到历史最佳MMR表现，尤其是对于之前接受Asciminib及其他TKI治疗的患者，达到MMR的比例在60-70%之间。这样的疗效远超以往治疗数据的两倍以上。并且，TERN-701在耐受性上的表现亦可圈可点，严重副作用（3级及以上）发生率不到10%。
优异的数据理解现象背后的机理，TERN-701或将直接从一期临床推进至三期临床试验，成为CML战斗中一把新利器，其优秀的临床表现及安全性使其有可能扩展至前线治疗中，争取惠及更多患者。
在此之前的十月，Terns Pharmaceuticals宣布终止其小分子GLP-1项目的开发，导致市值缩减至6亿美元。而现在，仅一个月后，TERN-701以卓越的临床表现重新点燃了市场的期待，其快速进入三期临床的计划有望刷新CML治疗方法，为患者带来新的希望。
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