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2025年11月3日，uniQure公司发布消息称，在AMT-130的pre-BLA会议中获得了来自美国食品和药物管理局（FDA）的反馈。虽然尚未收到最终答复，但公司判断，FDA目前不再接纳用外部对照临床数据来支持生物制品许可申请（BLA）。这种态度的转变与之前多次Type B会议中FDA表露的信息形成鲜明对比，使得AMT-130的上市申请面临不确定性。
2025年4月，FDA曾为AMT-130授予突破性疗法认证，并在2024年5月授予其再生医学先进疗法（RMAT）资格。然而，这一最新反馈导致uniQure的股价在消息宣布当天暴跌57%，公司市值缩减至18亿美元。
AMT-130的1/2期注册临床试验设置了两个剂量组，并计划通过倾向评分匹配（PSM）方法与外部对照组进行比较。这一预先设计的统计分析方案此前曾获得FDA的认可。根据此外部对照方案，研究在UHDRS的主要终点上取得了显著成果，实现了75%的疾病进展减缓，p值为0.003。同时，研究也达到了TFC的关键次要终点，其他次要终点同样显示出正面趋势。
uniQure原计划在2026年第一季度提交上市申请，并希望获得优先审评，以便于当年实现产品商业化。然而，随着最新进展，美国市场的上市时间表可能延后，未来的监管路径尚不明确。尽管如此，uniQure将继续与欧盟等其他地区的监管机构进行沟通，探索在这些市场的上市可能性。
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