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11月4日，中山大学肿瘤防治中心的徐瑞华教授带领的研究团队在国际顶级期刊《信号转导与靶向治疗》上发表了一项重要的临床研究成果。该研究首次验证了一种名为奥雷巴替尼的新型多靶点激酶抑制剂在琥珀酸脱氢酶缺陷的胃肠道间质瘤中的治疗效果，显示了其卓越的疗效。奥雷巴替尼将患者无进展生存期（PFS）提升至25.7个月，比传统疗法显著延长。这项研究不仅是全球范围内针对该罕见肿瘤最大规模的前瞻性临床试验，还通过综合分析揭示了药物调控脂质代谢的新机制。
该研究在设计上严谨科学，共选取了26名在之前的激酶抑制剂治疗上失败的琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤患者进行测试。奥雷巴替尼的治疗效果令人鼓舞：客观缓解率（ORR）达到23.1%，临床获益率（CBR）高达84.6%，且所有参与者的一年生存率均为100%。特别值得注意的是，奥雷巴替尼在经过多重治疗的患者中依然有效，大部分患者此前接受过至少两种激酶抑制剂的治疗，但中位无进展生存期依然达到25.7个月，这为耐药患者提供了新的治疗希望。
在机制研究方面，研究团队进行了RNA测序和脂质组学分析，发现琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤的脂质代谢发生了显著的重编程。这类肿瘤细胞对外部脂质有极高的依赖性，奥雷巴替尼通过抑制脂质转运蛋白CD36的表达，切断了肿瘤细胞的能量供应。这种特殊的机制使得奥雷巴替尼在模拟低脂环境下显示出更高的药效。
此外，研究还证明奥雷巴替尼具有多靶点抑制能力，能够同时阻断多条关键信号通路，包括HIF-1α/2α、VEGFR和FGFR等。特别是在SDHB缺失的肿瘤细胞中，给予奥雷巴替尼后观察到了明显的细胞凋亡。这种立体化的肿瘤攻击机制为临床治疗提供了新的研究方向。
在安全性方面，奥雷巴替尼的使用主要引起轻度的副作用，如肝酶升高和白细胞数量增加，没有患者因不良反应而终止治疗。这些发现为琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤的精准医疗开拓了新途径，并且其揭示的脂质代谢机制也为其他类似机理的肿瘤提供了新的治疗思路。目前，研究团队正继续进行更深入的机制探究及联合治疗研究，以期能为更多罕见肿瘤患者提供更有效的治疗方案。
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