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Spinogenix公司近日宣布，其研发的疗法SPG302在针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的2a期临床试验中取得了早期积极的顶线结果。根据发布的新闻消息，SPG302是全球首款专注于突触再生的药物，能够减缓ALS的病情进展。
此次临床试验采用随机、双盲、安慰剂对照的设计，共有23名ALS患者参与，旨在全面评估SPG302的安全性、耐受性以及其对药效学生物标志物的影响。试验初期为28天，期间SPG302与安慰剂对照使用，随后所有参与者接受额外140天的SPG302治疗。这也是SPG302首次在ALS患者中进行的临床试验，目标是在小规模的患者群体中验证此前在动物模型研究中观察到的显著药理活性，进而为未来规模更大的临床试验提供数据支持。
初步分析结果揭示，SPG302展现了良好的耐受性。在为期六个月的每日300毫克口服治疗中，未观察到与SPG302有关的严重不良事件。通过对生物标志物的客观定量分析，结果支持了当前的剂量选择，并显示出该药物对ALS患者受影响脑区的积极作用。脑电图（EEG）数据显示，与ALS相关的脑活动模式得到了改善，同时与功能退化速度减缓的趋势一致。
基于ALS功能评分量表修订版（ALSFRS-R）的评估显示，在治疗结束时，有82％的SPG302组患者的功能下降速度得到了稳定或改善。与历史对照组PRO-ACT数据库的结果相比，参与者在6个月的随访中平均功能下降速度减少了约76％。
作为一种每日口服的潜在“first-in-class”小分子药物，SPG302在开发过程中被赋予了再生神经元连接的潜力。突触是神经元间的关键连接，负责个人的思考、计划、记忆和运动控制功能。SPG302有望在维持或恢复认知及运动功能方面发挥重要作用。目前，该疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认证，用于ALS的治疗。
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