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Syndax Pharmaceuticals公司最近宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了Revuforj（即revumenib）作为治疗特定类型急性髓系白血病（AML）患者的新药。这一决议针对那些携带核仁磷蛋白1（NPM1）突变且没有合适替代疗法的复发或难治性（R/R）AML的成年人以及≥1岁的儿童患者。值得注意的是，Revuforj此前在2024年已被批准用于治疗带有KMT2A易位的R/R急性白血病，包括相同年龄组的成年人与儿童。此次批准使得Revuforj成为第一个被FDA认可的、可同时用于携带NPM1突变或KMT2A易位的R/R急性白血病的治疗方案。
在急性髓系白血病（AML）中，NPM1基因的突变是最常见的基因改变之一，影响了约30%的成年人。NPM1突变——一种高度侵袭性的血癌——在疾病的发展中扮演了关键角色，并且与高复发率密切相关。复发或难治性的NPM1突变AML患者通常面临不佳的预后，医疗需求至今未得到充分满足。类似于KMT2A重排急性白血病，NPM1突变的AML也依赖于menin-KMT2A的相互作用。破坏这种相互作用已成为下调某些致白血病基因的一种方法。目前的筛查技术提高了NPM1突变AML的诊断能力，从而能够更好地识别适合靶向治疗的患者。
Revuforj（revumenib）是一种口服的、首创的menin抑制剂，现已获得FDA批准用于特定类型复发或难治性急性白血病。这种药物适用于那些表现出赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位的患者，包括1岁及以上的成年人和儿童。此外，它同样适用于那些具有核磷蛋白1（NPM1）突变的R/R AML患者，尤其是那些在1岁及以上、没有其它令人满意治疗选择的成年人和儿童。
目前，围绕revumenib的多项试验正在进行中，或在整个治疗领域内进行规划。这些试验包括与标准护理疗法结合，用于新诊断的NPM1m或KMT2Ar AML患者。此次药品标签的扩展是基于关键性AUGMENT-101研究的第二阶段部分所得数据，该研究显示在NPM1突变R/R AML患者中，完全缓解（CR）或血液学部分恢复的完全缓解（CRh）率为23%（65例患者中的15例；95% 置信区间：14%-35%），达到CR或CRh的中位时间为2.8个月，而中位CR或CRh持续时间为4.5个月。安全性评估则基于FDA对241例在临床试验中接受Revuforj治疗的患者分析，其中包括携带NPM1突变或KMT2A易位的R/R急性白血病成人患者207例和儿童患者34例。最常见的不良反应与该药物已知的安全性特征一致。
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