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2025年11月13日，Opus Genetics公司，这家专注于基因疗法研发的生物制药企业，宣布其正在开发的基因疗法OPGx-BEST1在治疗Best病的1/2期临床试验中，已顺利为首位受试者进行了给药。Best病，也被称为卵黄样黄斑营养不良，是由BEST1基因突变引发的遗传性视网膜疾病。该病症会导致黄斑变性，从而引发视力逐渐丧失，严重情况下可能导致失明。
Opus Genetics开发的OPGx-BEST1基因疗法，采用了公司独有的腺相关病毒（AAV）基因治疗平台，通过一次性视网膜下注射进行给药，目标是恢复因BEST1基因突变而受损的视网膜色素上皮细胞的功能。这样的注射疗法，在遗传性视网膜疾病治疗领域中，标志着一个重要的科技进步。
这项被称为BIRD-1的I/II期临床试验，将专注于评估OPGx-BEST1在患有Best病或常染色体隐性卵黄样营养不良患者身上的安全性、耐受性及早期疗效。受试者仅会有一只眼睛接受视网膜下注射治疗，试验分为两个不同剂量组进行。研究预计将通过视觉功能和视网膜结构变化等功能性和解剖学终点，来探索其生物活性。
试验由西南视网膜基金会的Mark Pennesi博士，与德克萨斯州视网膜顾问中心的Kenneth Fan博士和Charles Wykoff博士携手开展。项目的初步数据预计将在2026年第一季度公布。Opus Genetics的首席执行官George Magrath医生表示，为首位患者成功给药是对Best病群体和公司团队而言都是一个具有里程碑意义的时刻。公司一直以来的目标是为罕见的遗传性视网膜疾病开发出有效的基因疗法。
目前，Opus Genetics的研发管线中有七个基于AAV的项目，其中OPGx-LCA5和OPGx-BEST1是其研发重点。此外，针对RHO、RDH12和MERTK的候选药物也在积极研发中。
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