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美国食品药品监督管理局（FDA）近日宣布，授予Abdera Therapeutics公司研发的药物ABD-147孤儿药资格，用于治疗神经内分泌癌。这是一种新一代精准放射性生物药物，能够将锕-225输送到表达DLL3蛋白的实体肿瘤中。
Abdera Therapeutics公司的首席医疗官Philippe Bishop博士在新闻稿中表示，神经内分泌癌，如小细胞肺癌（SCLC）和大细胞神经内分泌癌（LCNEC），具有高度侵袭性，当前全身疗法难以有效治疗。ABD-147通过靶向表达具有特定药代动力学（PK）特性的DLL3的肿瘤细胞，提供高效的放射性同位素，展现出成为治疗侵袭性神经内分泌肿瘤首选疗法的潜力。孤儿药资格的获得进一步证明了ABD-147的开发前景，显示出相较于现有治疗手段的显著优势。
神经内分泌癌会影响神经与激素系统，并可在内分泌细胞存在的任何部位扩散。患者可能出现激素相关症状，如严重腹泻、顽固性胃溃疡或难以控制的血糖等，或者机械性症状，如肠梗阻或特定部位疼痛。据估计，每年在美国有约12,000名新发病例。DLL3蛋白是影响Notch信号通路中肺部神经内分泌细胞与上皮细胞分化的重要因子。该蛋白在小细胞肺癌及其他高级别肿瘤中表达增加，成为有效治疗靶点。
ABD-147药物将进入针对先前接受铂类治疗的SCLC或LCNEC患者的首次人体一期临床试验。这一开放标签研究旨在评估其安全性及初步疗效，为药物的进一步开发奠定基础。2024年5月，FDA已批准了该试验性新药申请。此外，ABD-147药物曾被授予用于广泛期SCLC的快速通道资格。根据Abdera公司数据，全球SCLC和LCNEC的发病人数预计达到325,000例，到2029年年增长率为4%。美国每年约新增35,000例新病例，这些肿瘤通常影响大脑、肝脏及骨骼等部位。未经治疗，患者的中位生存期仅为2到4个月。即便接受治疗，小细胞肺癌的5年生存率仅为5%至10%，而大细胞神经内分泌癌的这一比例则为15%至25%。
面对这些预后不佳、现有治疗效果有限的癌症，开发新疗法至关重要。值得一提的是，PT217药物也于2024年8月被授予神经内分泌癌和SCLC的孤儿药资格，并在2022年获得广泛期SCLC的快速通道资格。此次开发进展展示了全球医学界对更有效治疗手段的持续追求和希望。
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