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IgA肾病（IgAN）是原发性肾小球肾炎中最常见的类型，其发病机制复杂，30%至40%的患者可能发展为终末期肾病。在这一背景下，2025年美国肾脏病学会肾脏周会议上，最新的IgA肾病治疗药物研究结果引人关注。
在补体系统的激活中，经典途径（CP）、旁路途径（AP）和凝集素途径（LP）扮演着重要角色，其中LP和AP的激活被认为是IgA肾病的主要病理过程。然而，目前临床上尚无专门靶向LP的药物。新发现的FB-7013是一种N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联的小干扰RNA（siRNA），其作用机制是特异性抑制LP关键蛋白MASP2的活性，进而抑制LP的激活。
在体内和体外试验中，研究人员使用了HepG2/MASP2稳定细胞系、人源化MASP2转基因小鼠以及食蟹猴模型来评估FB-7013的药效。结果表明，这种药物在体外实现了超过90%的mRNA抑制率。在小鼠和灵长类动物中，它显示出显著且持久的MASP2抑制效果，并且能够改善肾脏功能指标，如尿总蛋白（uTP）、尿蛋白肌酐比（uPCR）和估算肾小球滤过率（eGFR）。同时，FB-7013在这些模型中未表现出免疫毒性，显示了良好的安全性。
与之类似，FB-7011是一种靶向同时抑制AP和LP的药物，它能够有效抑制MASP2和CFB的表达。在食蟹猴IgA肾病模型中，FB-7011在降低尿蛋白水平和改善eGFR方面均表现出优于标准治疗药物的潜力。该药物的药效学特征支持其可能的人体应用，需要进一步的临床实验予以验证。
IgA肾病的治疗一直聚焦于抑制补体系统的活性，FB-7013和FB-7011的研发为未来IgA肾病的治疗提供了新的思路和希望。随着更多药物的开发和研究推进，如伊普可泮、瑞利珠单抗、Sefaxersen等，IgA肾病患者将有望获得更为精准和有效的治疗方案。
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