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诺华近日宣布，其新研发的疗法KLU156（又称GanLum）在一项III期临床试验中取得了突破性进展，治疗效果显著，对超过99%的疟疾病例实现了治愈。如果GanLum获得批准，将成为自1999年以来疟疾治疗领域的首次重大创新。
双剑合璧：创新组合成就新疗法
KLU156的成功并非偶然，而是诺华与疟疾药物发展合作组织（MMV）、维康信托基金会等单位经过十余年紧密合作的成果。KLU156由两种成分的聪明组合构成，形成了其独特的优势：
一是全新的化合物Ganaplacide。它通过破坏疟原虫的蛋白质运输系统来切断寄生虫在红细胞内的生存链条。这一化合物隶属于咪唑并哌嗪类，经诺华加州实验室耗时筛选230万个分子后，被发现具有潜在的抗疟效能。
另一个成分则是经过优化的苯芴醇-固体分散制剂（Lumefantrine-SDF）。通过此技术，实现了每日一次的给药形式，与传统每天两次的Coartem相比大大简化了用药流程，提高了患者依从性，特别是在撒哈拉以南非洲，由于给药复杂性导致的治疗失败情况将得以显著改善。
这两种成分的结合使KLU156具备克服青蒿素耐药性的能力，快速起效的特性（寄生虫清除时间小于48小时），并且能广泛适用于恶性疟和间日疟。此外，其传播阻断的能力为疟疾消除提供了重要的公共卫生工具。临床试验的数据表明，采用GanLum疗法的PCR校正治愈率达到97.4%，远高于标准疗法的94.0%，而如果采用历史试验比较分析法，GanLum的治愈率甚至高达99.2%。
疟疾战场面对新挑战
根据世界卫生组织（WHO）的最新数据显示，2023年全球疟疾病例仍然高达2.63亿例，造成接近60万人死亡，其中大部分是5岁以下儿童。尽管青蒿素联合疗法（ACTs）自2000年以来一直作为疟疾治疗的“金标准”，但近年来耐药性的蔓延已经成为紧迫的问题，在东非卢旺达、乌干达及非洲之角，出现了对青蒿素反应迟缓的寄生虫株，威胁迫在眉睫。
诺华全球健康开发负责人Sujata Vaidyanathan博士强调，急需具有新机制的非青蒿素类疗法，确保疟疾治疗的持续有效性和患者依从性。这正是KLU156研制的初衷和核心逻辑。
KLU156的推出，将不仅是填补治疗空白的利器，它的作用将超越医药本身，不仅在抗疟疾方面具有重大战略意义，还将提升诺华的ESG价值，积累技术平台。此外，作为在青蒿素耐药性高的地区的首选替代疗法以及其他地区的轮换疗法，KLU156正走在这样一条重新定义行业标准的路上。
然而，要实现真正的普及，KLU156还需解决一系列挑战，如长期安全性、对特定病种的疗效及在复杂感染情况（如HIV和结核并存）的作用等。同时，市场准入也是一个不容忽视的障碍，需要长时间治疗和监管审查等待。
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